Skip to content
Les síndromes mielodisplàstiques són un exemple perfecte de la necessitat de tractament personalitzat: són extremadament heterogènies i no hi ha un tractament únic que sigui efectiu en tots els pacients

Les síndromes mielodisplàstiques són un exemple perfecte de la necessitat de tractament personalitzat: són extremadament heterogènies i no hi ha un tractament únic que sigui efectiu en tots els pacients

12/03/2015
Share

“Ha estat una excel·lent idea construir un centre específic dedicat a la leucèmia i altres malalties relacionades aquí a Barcelona. Aquest centre col·labora amb investigadors internacionals associats. L’intercanvi de coneixement, tècniques i idees i el desenvolupament de protocols i projectes amb cooperadors associats té un impacte espectacular sobre el progrés científic”.

Avui tenim l’immens plaer de rebre al Campus ICO-Germans Trias i Pujol de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras (IJC) al Prof. Ulrich Germing, expert mundial en l’estudi de les síndromes mielodisplàstiques (SMD) que desenvolupa el seu treball a la Clínica Universitària de Düsseldorf (Alemanya). El Prof. Germing ofereix aquest matí una conferència en el nostre centre.

El Prof. Germing és el vicepresident del departament d’hematologia, oncologia i immunologia clínica a la Clínica Universitària Heinrich-Heine-University Düsseldorf. Va estudiar medicina del 1986 al 1992 i es va unir al grup de treball de SMD el 1989, com a responsable del registre de SMD. El 1998 va obtenir el certificat de medicina Interna i el 2001 el d’Hematologia i Oncologia. Des de 1999 és el director del grup de treball de SMD i des de 2007 és membre del comitè d’assessorament clínic de l’OMS per a la classificació de neoplàsies mieloides i limfoides. El Prof. Germing està casat i té dos fills.

Estem molt satisfets de poder conversar amb el Prof. Germing ja que ens uneixen molts vincles tant amb ell com amb el seu entorn. Històricament, la Fundació Josep Carreras té un llaç “gairebé sentimental” amb la ciutat de Düsseldorf ja que va ser allà on la nostra fundació alemanya va crear el primer i principal banc de sang de cordó umbilical d’Alemanya, el José Carreras Stammzellbank el 1992, un dels bancs de cèl·lules mare de sang de cordó més antics del món. A més, des del IJC comptem amb una línia de recerca específica molt activa dedicada a les síndromes mielodisplàstiques, dirigida pel Dr. Francesc Solé. I, d’altra banda, la Dra. Blanca Xicoy, hematòloga de l’Institut Català d’Oncologia (ICO-Germans Trias i Pujol) i investigadora del IJC va estar treballant durant 2014 amb el Prof. Germing a Düsseldorf centrant el seu interès en estudi clínic i tractament de pacients de SMD en el registre de Düsseldorf de SMD que dirigeix ​​a la ciutat alemanya.

Avui hem volgut conversar amb el Prof. Ulrich Germing perquè ens expliqui una mica més quins són els reptes actuals en la recerca de les síndromes mielodisplàstiques.

D’esquerra a dreta: Dr. Francesc Solé, director científic del Campus ICO-Germans Trias i Pujol de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras (IJC); Prof. Evarist Feliu, vice-president de la Fundació Josep Carreras i director de la Comissió Delegada de l’IJC; Prof. Ulrich Germing; Dra. Blanca Xicoy, Dr. Josep Mª Ribera i Dr. Tomás Navarro, membres del equip facultatiu de l’Institut Català d’Oncologia de Badalona i investigadors de l’IJC.

● Prof. Germing, vostè dirigeix un dels registres de pacients afectats de SMD més antic i actiu del món. Perquè és fonamental la conservació i anàlisi de mostres de pacients d’un grup de malalties heterogeni com les SMD?

El Prof. Aul començar el registre el 1982, quan es va establir la classificació FAB. El Prof. Aul desenvolupar una forma estàndard de descriure la sang i cèl·lules de la medul·la òssia, així com els símptomes displàsics. Cada pacient que ha estat diagnosticat de SMD en el nostre laboratori ha entrat al registre i ha estat en ell. El creixent augment de dades va permetre anàlisis epidemiològiques, diagnòstiques, pronòstiques i terapèutiques.

 

● L’estudi de les mostres obtingudes en un bio-banc com el que vostè dirigeix ​​ha donat llum sobre el pronòstic d’aquestes malalties en els últims anys. Els reptes futurs passen pel desenvolupament, sobretot, de noves estratègies de tractament. És així? Quins objectius es plantegen en els propers anys?

Quan, posteriorment, vam desenvolupar un bio-banc connectat al registre va ser possible dur a terme anàlisis citogenètiques, proteòmiques, arrays de gens i exàmens de l’estroma sobre material de pacients ben documentats. Per descomptat, qualsevol enfocament científic està guiat principalment per l’objectiu d’oferir tractament als pacients. El problema és l’absència de marcadors predictius que permetin oferir millors tractaments específics de manera “personalitzada”. Els investigadors de SMD haurien, per tant, de dur a terme assajos clínics acompanyats de recerca de laboratori per identificar marcadors predictius. A més, s’han d’analitzar nous compostos en assaigs clínics.

 

● En els últims anys, gràcies a la recerca, han aparegut nous agents biològics com la lenalidomida o la azacitidina que han aportat noves oportunitats per als pacients amb SMD, especialment d’edat avançada, que no es poden sotmetre a un trasplantament de medul·la òssia. Pot explicar-nos què suposen aquest tipus d’agents biològics i si estan en marxa nous estudis d’altres tractaments?

Hi ha diversos problemes relacionats amb els nous fàrmacs per les SMD: no se sap com funcionen els agents immunomoduladors i hipometilants. S’han descrit diversos tipus d’activitats farmacològiques, probablement hi ha més d’una modalitat d’activitat implicada. Sabem que la lenalidomida ajuda a la majoria de pacients amb SMD del (5q), però no sabem quins pacients responen als agents hipometilants. Gairebé la meitat dels pacients són tractats en va. A més, gairebé tots els que responen al tractament recauen. Com a conseqüència, hi ha una àmplia bretxa i una alta necessitat mèdica per part d’aquells que no responen. I el que és més important, no s’ha aprovat cap fàrmac per a la majoria dels pacients. Mirant enrere les dues darreres dècades, molts assajos clínics han fallat. Els assajos que s’estan duent a terme en aquests moments es dirigeixen a nínxols, però no sembla que tinguin grans avenços.

 

● Quin futur podria tenir la medicina personalitzada en les síndromes mielodisplàstiques?

Les síndromes mielodisplàstiques podrien ser un exemple perfecte de la necessitat de tractament personalitzat: són extremadament heterogènies pel que fa al seu curs clínic i les seves característiques genètiques i epigenètiques i no hi ha un tractament únic que sigui efectiu en tots els pacients. Malauradament, portarà un temps desenvolupar tractaments personalitzats per als SMD, ja que les tècniques d’alt rendiment fins ara no detectaven informació que impactés directament sobre la selecció del tractament.

Membres del MDS Group Düsseldorf: Ulrike Spiegelberg, Study nurse, Dr. Michael Wulfert, Biobanking, Jennifer Schemenau, MDS Registry, Ulrich Germing  

● Els pitjors pronòstics en pacients de SMD són pels que tenen un alt risc de transformació a una leucèmia mieloide aguda. Creu que assistirem en el futur a una “revolució” per a aquest tipus de SMD que ens ajudi a cronificar la malaltia?

Els pacients amb SMD d’alt risc independentment de si desenvolupen leucèmia aguda o no, s’enfronten a un pronòstic desastrós. Fins i tot després d’un trasplantament al·logènic de cèl·lules mare la taxa de recaiguda és alta. Per ser sincer, no veig una revolució terapèutica per a aquests pacients que porti a una malaltia crònica.

 

● En ocasions els SMD apareixen com un trastorn secundari associat amb l’administració de radioteràpia o quimioteràpia a un pacient amb una neoplàsia prèvia. Quins estudis s’estan duent a terme per poder controlar o prevenir l’aparició d’aquestes malalties secundàries?

És una pena que pràcticament tots els assaigs clínics excloguin els SMD associats a teràpies. Hauríem de ser conscients que aquest grup de pacients està augmentant a poc a poc a mesura que cada vegada més pacients sobreviuen una neoplàsia mieloide com els SMD. Alguns grups d’estudi de limfomes i mielomes, com el nostre, monitoritzen als pacients molt de prop per detectar símptomes primerencs de malalties secundàries.

 

● Les SMD no són malalties rares però sí que són poc conegudes per la societat. Quina opinió té respecte a què la Fundació Josep Carreras hagi creat un centre de recerca específic per a la leucèmia i les altres malalties hematològiques malignes com els SMD? Quina repercussió creu que pot tenir tant per a l’àmbit científic com per a la societat?

En efecte les síndromes mielodisplàstiques són poc conegudes per la societat, probablement perquè aquestes malalties no es presenten de manera espectacular sinó lentament, i perquè la majoria dels pacients són d’edat avançada. Ha estat una excel·lent idea construir un centre específic dedicat a la leucèmia i altres malalties relacionades aquí a Barcelona. Aquest centre col·labora amb investigadors internacionals associats. L’intercanvi de coneixement, tècniques i idees i el desenvolupament de protocols i projectes amb cooperadors associats té un impacte espectacular sobre el progrés científic. Un bon exemple de col·laboració que ha donat els seus fruits va tenir lloc a 2013/14 quan Blanca Xicoy va passar un any a Düsseldorf, inspirant a mi i al nostre equip. La Fundació Josep Carreras és extremadament coneguda i pot ajudar a publicitar l’enorme complexitat de la malaltia i les importants necessitats mèdiques dels pacients.

 

Moltíssimes gràcies!

Més notícies

Vull estar al dia de la lluita contra la leucèmia