Skip to content
Una nova eina per optimitzar el tractament dels pacients amb síndrome mielodisplàstica

Una nova eina per optimitzar el tractament dels pacients amb síndrome mielodisplàstica

30/05/2024
Share

Un equip internacional d’investigadors ha desenvolupat i validat un innovador sistema de suport a la presa de decisions que suposarà un avanç significatiu pel tractament de les síndromes mielodisplàstiques. Aquesta nova eina pretén determinar el moment òptim pel trasplantament al·logènic de cèl·lules mare hematopoètiques basant-se en una combinació de dades clíniques i genòmiques. El Dr. Francesc Solé i la Dra. Blanca Xicoy, investigadors de l’Institut Josep Carreras, formen part del grup de treball internacional sobre síndromes mielodisplàstiques que està darrere de la recerca.

Sota el terme síndromes mielodisplàstiques (SMD) s’amaga un grup de trastorns causats per cèl·lules sanguínies mal formades o disfuncionals, que sovint provoquen anèmia greu, riscos d’infecció i una major probabilitat de desenvolupar leucèmia mieloide aguda. El seu únic tractament potencialment curatiu és el trasplantament al·logènic de cèl·lules mare hematopoètiques (TCMH), però el seu èxit depèn molt del moment en què es realitzi i de l’estat del pacient en el moment del trasplantament.

Una recerca, publicada a la revista Journal of Clinical Oncology, tracta la qüestió crítica del moment oportú per realitzar el TCMH. Ho signa un equip dirigit per la Dra. Cristina Astrid Tentori i investigadors de diverses institucions prestigioses, inclosos el Dr. Francesc Solé i la Dra. Blanca Xicoy de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras. Els investigadors van utilitzar el Sistema Internacional de Puntuació Pronòstica Molecular (IPSS-M), que inclou tant característiques clíniques com mutacions genètiques, per millorar la presa de decisions sobre el tractament dels SMD.

L’estudi va analitzar una cohort retrospectiva de 7.118 pacients amb SMD. Aquests pacients van ser estratificats en cohorts d’entrenament i validació per construir i provar el Sistema d’Ajuda a la Decisió (DSS en anglès). L’eina calcula la supervivència mitjana durant un període de vuit anys per diverses combinacions de factors clínics i genòmics i determina el moment òptim per realitzar el TCMH comparant diferents estratègies de tractament.

Els resultats després d’utilitzar el DSS van mostrar que els pacients amb perfils de risc baix i moderat-baix, basant-se en el IPSS-M, es beneficiarien d’una estratègia de trasplantament demorat. Per contra, aquells que són classificats amb un risc moderadament alt, alt o molt alt haurien de sotmetre’s a un trasplantament immediat per maximitzar l’esperança de vida, segons les prediccions de la nova eina.

Si es confirma la precisió del nou sistema, alguna cosa que requeriria més anàlisi, el seu ús podria millorar significativament l’actual Sistema Internacional Revisat de Puntuació Pronòstica (IPSS-R). Segons els resultats, el 15% dels pacients als quals se’ls recomanava un trasplantament immediat basant-se en l’actual IPSS-R es beneficiarien més d’un plantejament demorat si ens basem en la guia del IPSS-M. Per contra, el 19% dels pacients als quals el IPSS-R recomanava retardar el trasplantament haurien de rebre un TCMH immediat segons l’avaluació del IPSS-M.

 

Rellevància clínica

La inclusió de dades genòmiques en el IPSS-M facilita un enfocament més personalitzat del tractament dels SMD. Això és rellevant, ja que el SMD presenta un alt grau d’heterogeneïtat clínica i genètica que el IPSS-R convencional no capta completament. El nou model permet una estratificació del risc i una planificació del tractament més precises, la qual cosa podria millorar significativament els resultats dels pacients.

La Dra. Tentori i el seu equip van destacar la importància d’integrar la informació genòmica en la pràctica clínica, subratllant que el DSS podria canviar la política de trasplantament per al voltant del 17% dels pacients. Aquest canvi demostra la rellevància clínica del cribratge genètic en el tractament dels SMD i dona suport a un avanç cap a plans terapèutics més individualitzats.

Encara que el DSS representa un avanç significatiu, la seva implementació no està exempta de reptes, sobretot en aquelles regions en què les proves moleculars no són rutinàries a causa de limitacions de cost i infraestructura. Per fer front a aquest problema, els investigadors han identificat un conjunt mínim de 15 gens crítics que proporcionen una alta precisió predictiva, la qual cosa podria fer que el sistema sigui més accessible en diversos entorns clínics.

En general, aquest innovador DSS suposa un gran avanç en el tractament dels SMD, ja que promet optimitzar les estratègies de tractament i millorar la supervivència dels pacients adaptant les decisions al perfil clínic i genètic únic de cada pacient. A mesura que la comunitat mèdica continuï adoptant la medicina de precisió, eines com aquest DSS exerciran un paper fonamental en el tractament dels SMD.

Més notícies

Vull estar al dia de la lluita contra la leucèmia