Skip to content
Primer pacient tractat a l’assaig de OneChain Immunotherapeutics per avaluar una teràpia CAR-T per a un subtipus rar i agressiu de leucèmia

Primer pacient tractat a l’assaig de OneChain Immunotherapeutics per avaluar una teràpia CAR-T per a un subtipus rar i agressiu de leucèmia

07/05/2024
Share
  • OneChain Immunotherapeutics anuncia el tractament del primer pacient a l’assaig clínic CARxALL que avalua el seu producte més avançat, OC-1. L’assaig, realitzat a Barcelona a l’Hospital Clínic i l’Hospital Sant Joan de Déu, és obert a pacients pediàtrics i adults de tot el món.
  • OneChain Immunotherapeutics és una spin-off de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras i ICREA, participada per Invivo Ventures, CDTI-Innvierte i la Fundació Josep Carreras contra la Leucèmia.
  • La leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T corticals representa el 20-30% de les leucèmies de cèl·lules T i té un mal pronòstic en pacients que no responen als tractaments tradicionals.
  • OC -1 és una teràpia de cèl·lules CAR T dirigida a l’antigen CD1a, una proteïna present gairebé exclusivament a les cèl·lules tumorals, que redueix potencialment els riscos d’immunosupressió greu associats als tractaments CAR T competidors. Va rebre la designació de medicament orfe per part de l’EMA i la FDA.

OneChain Immunotherapeutics (OCI), una companyia biotecnològica especialitzada en el desenvolupament de teràpies CAR-T per a malalties oncològiques, ha anunciat recentment el tractament del primer pacient a l’assaig clínic CARxALL, un estudi que avalua el seu producte més avançat, OC-1, en pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T corticals (coT-ALL). L’assaig, obert a pacients pediàtrics i adults de tot el món, s’està duent a terme a Barcelona, a l’Hospital Clínic i l’Hospital Sant Joan de Déu, sota la direcció de la Dra. Núria Martínez i la Dra. Susana Rives, investigadores principals de l’estudi.

L’estudi CARxALL (ClinicalTrials.gov identificador NCT05679895), és un assaig anomenat «d’escalada de dosi», l’objectiu del qual és avaluar per primera vegada en humans la seguretat i la tolerabilitat de la teràpia CAR- T (OC-1) en pacients amb coT-ALL, un subtipus de leucèmia que representa el 20-30 % de les leucèmies de cèl·lules T i que es caracteritza per un mal pronòstic en aquells pacients que no responen a les teràpies existents. El primer pacient tractat a l’Hospital Clínic, un home jove que prèviament s’havia sotmès a diverses línies de tractament sense èxit, ha rebut la dosi completa sense problemes.

«Aquest tractament ofereix esperança a pacients que han esgotat totes les opcions disponibles», explica Núria Martínez, Investigadora Principal de l’Hospital Clínic. «És essencial que fem tot el possible per garantir que el nombre més gran de pacients pugui accedir a aquestes teràpies innovadores. Estem molt agraïts a OneChain per tot el seu suport a l’assaig clínic i esperem establir-hi una relació duradora. La seva cartera de productes té molt per oferir a pacients i familiars».

Les teràpies CAR-T són un tipus d’immunoteràpia que implica la modificació genètica de cèl·lules immunitàries del mateix pacient, anomenades cèl·lules T, al laboratori, per millorar i dirigir la seva capacitat de reconèixer i atacar les cèl·lules canceroses. Aquesta estratègia ja ha donat resultats prometedors en altres formes de leucèmia i limfoma. Tot i això, l’aplicació d’aquestes teràpies a leucèmies de cèl·lules T com la coT-ALL planteja reptes importants perquè les cèl·lules T tumorals i les sanes posseeixen gairebé les mateixes molècules a la seva superfície. En conseqüència, les teràpies CAR-T competidores dirigides a la coT-ALL destrueixen ambdós tipus de cèl·lules, cosa que pot provocar una immunosupressió greu en els pacients.

OC-1, el producte que s’està avaluant a l’assaig, pretén superar aquests obstacles dirigint-se a CD1a, una proteïna específica que es troba gairebé exclusivament a la superfície de les cèl·lules tumorals dels pacients amb coT-ALL. “El nostre laboratori va ser el primer a desenvolupar i validar un CAR-T específic per a aquesta diana terapèutica”, afirma el Dr. Pablo Menéndez, fundador de l’OCI i director del grup de biologia de cèl·lules mare, leucèmia del desenvolupament i immunoteràpia de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras. «Veure ara com el treball acadèmic arriba als pacients és un somni fet realitat per a tots nosaltres».

«Aquesta és una fita important i un moment de gran orgull per a OneChain i tots els nostres socis”, assegura el Dr. Stefanos Theoharis, CEO de la companyia. «El seu incessant suport i compromís amb la nostra empresa i els pacients ha donat per fi els seus fruits. El meu agraïment més sincer a totes aquelles persones i organitzacions que ens han ajudat a aconseguir aquesta fita, incloent-hi l’esforç conjunt de l’Institut Josep Carreras, l’equip d’OneChain, el personal de l’Hospital Clínic i de l’Hospital Sant Joan de Déu, la Fundació Josep Carreras, Invivo Partners, el nostre principal inversor, la Fundació Unoentrecienmil, el Banc de Sang i Teixits (BST) i el programa CDTI Innvierte, del Ministeri d’Indústria», conclou.

Més notícies

Vull estar al dia de la lluita contra la leucèmia