93 414 55 66
Contacta
Espai socis i amics
OneChain Immunotherapeutics (OCI), spin-off de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, participada per Invivo Ventures, CDTI-Innvierte (Ministeri d’Indústria) i la Fundació Josep Carreras ha aconseguit una nova fita a escala internacional.
El producte OC-1 acaba de rebre la designació de Medicament Orfe per part de l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) per al tractament d’un subtipus de leucèmia.
L’obtenció d’aquesta designació confirma la necessitat de nous tractaments per als pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda de tipus T, i reforça el potencial d’OC-1 com a opció terapèutica per als pacients que no responen a les teràpies actuals.
OC-1 és un CAR-T dirigit a l’antigen CD1a, una proteïna present als tumors de pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T cortical, un subtipus de leucèmia agressiu i amb escasses opcions terapèutiques. Un CAR-T és un tractament que consisteix a extreure les cèl·lules T del pacient (les encarregades de la defensa del nostre organisme), modificar-les al laboratori i tornar-les a infondre al pacient.
Per a aquests pacients, la primera línia de tractament sol ser efectiva, però el pronòstic per a aquells que no responen a les teràpies existents és molt desfavorable.
La designació de Medicament Orfe es concedeix a fàrmacs i productes biològics destinats a tractar, diagnosticar o prevenir malalties que afecten menys de 200.000 persones als Estats Units.
er obtenir aquesta designació, a més de presentar les dades de prevalença de la malaltia, cal justificar la necessitat de nous tractaments i presentar les dades del producte que demostrin que pot ser una nova alternativa terapèutica.
Aquest és un pas crucial al camí d’OCI perquè brinda esperança als pacients que no compten amb altres opcions terapèutiques.
Aquest reconeixement a OC-1 se suma a la designació que ja va rebre per part de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) el 2021, totes dues atorgades a partir de dades preclíniques sòlides que donen suport a l’eficàcia i la seguretat del tractament.
La companyia va iniciar l’assaig clínic CARxALL el gener del 2023 per avaluar la seguretat i l’eficàcia del producte en pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T cortical sense alternativa terapèutica.
Aquests èxits són un testimoni de l’avenç de la companyia i del potencial del seu enfocament per tractar neoplàsies malignes.
