854 pacientes alrededor del mundo recibieron en 2022 una donación de médula ósea coordinada por el Registro de Donantes de Médula Ósea

La Fundación Josep Carreras contra la Leucemia presenta la Memoria 2022 del Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO) de 2022. Esta memoria refleja la labor realizada por la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), los centros de donantes, los centros de colecta, los centros de trasplante, las coordinaciones autonómicas y la Fundación Josep Carreras-REDMO.

En 2022 el REDMO ha coordinado trasplantes para 568 pacientes españoles y 320 para pacientes de todo el mundo. Desde sus inicios en 1991, el REDMO ha gestionado la colecta, transporte e infusión de 12.704 trasplantes. En 2022, se han incorporado 21.903 nuevos donantes al REDMO, con lo que la cifra total ha alcanzado los 468.042 donantes disponibles en la base de datos del registro. La previsión del Plan Nacional de Médula Ósea era incorporar 36.001 donantes durante 2022, así que se ha conseguido el 61 % del objetivo planteado.

La Fundación Josep Carreras contra la Leucemia acaba de presentar la Memoria del Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO) de 2022. Destacamos las siguientes cifras:

Donantes

  • El número de donantes en el mundo alcanzó los 39.888.042. España se sitúa en la 13.ª posición mundial y en la 6.ª en Europa con 468.042 donantes.
  • En 2022, se han incorporado 21.903 donantes españoles al REDMO. Sin embargo, esta cifra no ha sido suficiente para conseguir el medio millón de donantes que establecía el Plan Nacional de Médula Ósea, formado por la Organización Nacional de Trasplantes, las comunidades autónomas, sociedades científicas, asociaciones de pacientes y la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia, que gestiona el REDMO tras la firma del acuerdo marco con el Ministerio de Sanidad a través de la Organización Nacional de Trasplantes.
  • 320 donantes españoles han hecho efectiva una donación de médula ósea para algún paciente del mundo que lo requería, un aumento del 16 % respecto al 2021.
  • A pesar de que los centros de trasplante solicitan de manera preferente, y por razones médicas, a donantes varones, la composición actual del registro sigue siendo mayoritariamente femenina: solo el 36 % son hombres.

Unidades de sangre de cordón umbilical

  • El número de unidades de sangre de cordón umbilical disponibles en el mundo es de 804.832. España cuenta con 62.409, de las cuales 299 son nuevas incorporaciones de 2022. El REDMO ocupa la 1.ª posición en número de unidades disponibles en Europa y la 3.ª en el mundo.
  • Desde los bancos de cordón españoles se ha coordinado el envío de 102 unidades de sangre de cordón umbilical para trasplante a pacientes de todo el mundo.

Pacientes

  • Los hospitales españoles han solicitado al REDMO un total de 1.123 búsquedas de donante no emparentado para pacientes nacionales, el 7 % más que en 2021.
  • La mediana del tiempo de búsqueda para encontrar un donante compatible ha sido de 27 días. El 93 % de estos donantes han sido localizados en un período inferior a los dos meses desde la fecha de inicio de la búsqueda.
  • Se han realizado 568 trasplantes a partir de donante no emparentado.

El trabajo semanal del REDMO durante 2022

Durante 2022, el Registro de Donantes de Médula Ósea ha desarrollado esta actividad todas las semanas:

  • Registrar a 421 donantes nuevos.
  • Rellenar 30 cuestionarios médicos con donantes potenciales inscritos en el REDMO.
  • Enviar 22 muestras de sangre de donantes españoles a centros de trasplante de todo el mundo para que confirmaran la idoneidad correspondiente.
  • Coordinar 6 donaciones efectivas a partir de donantes españoles.
  • Remitir 2 unidades de sangre de cordón umbilical desde bancos españoles a centros de trasplante de todo el mundo.
  • Iniciar 22 búsquedas de donante no emparentado nuevas para pacientes españoles.
  • Ofrecer 33 donantes idóneos para los diferentes pacientes en busca de donante de los centros de trasplante españoles.
  • Entregar 11 productos de donación procedentes de todo el mundo para pacientes tratados en los centros de trasplante españoles.
  • Las empresas de transporte con las que trabaja el REDMO han viajado 33.617 km para hacer llegar los productos de donación a los pacientes españoles que los necesitaban.

Los resultados mostrados en esta memoria anual han sido posibles gracias a la generosidad de todos los donantes de médula ósea inscritos, así como al trabajo llevado a cabo por el personal de los centros de donantes, de colecta y de trasplante, de los bancos de sangre de cordón umbilical, de los laboratorios de inmunología, de las empresas de transporte y del REDMO.

Todos colaboran siguiendo las directrices y protocolos establecidos por las coordinaciones autonómicas de trasplante, la Organización Nacional de Trasplantes y la Fundación Josep Carreras.

La memoria del REDMO está disponible AQUÍ

2,5 milions d’euros per a impulsar una innovadora teràpia contra la leucèmia desenvolupada a Espanya

Un consorci liderat per l’empresa espanyola OneChain Immunotherapetics ha rebut 2,5 milions d’euros de la Comissió Europea per portar a la pràctica clínica una innovadora teràpia CAR-T. La teràpia està dirigida contra la leucèmia limfoblàstica aguda tipus T, un subtipus de leucèmia agressiva i principalment pediàtrica, que compta amb escasses opcions terapèutiques. La novetat del tractament rau en què no depèn de les cèl·lules del propi pacient i ataca simultàniament dues dianes de les cèl·lules canceroses.

Un ambiciós projecte liderat per l’empresa OneChain Immunotherapeutics (OCI) ha rebut 2,5 milions d’euros de la Comissió Europea per al desenvolupament d’una nova teràpia CAR-T que no depèn de les cèl·lules del mateix pacient i ataca simultàniament dues dianes de les cèl·lules canceroses. La teràpia podria tractar fins a un 80% dels pacients de leucèmia limfoblàstica aguda tipus T (T-ALL), un subtipus de leucèmia, principalment pediàtrica, que compta amb escasses opcions terapèutiques i representa el 25% de tots els casos.

El projecte, que tindrà una durada de tres anys , té com a objectiu madurar aquesta teràpia per dur-la a la pràctica clínica, i comptarà amb la participació de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, el Centre de Biologia Molecular Severo Ochoa (CBMSO, un institut mixt de recerca del CSIC i la Universitat Autònoma de Madrid) i l’empresa portuguesa iBET.

Teràpia personalitzada per a més pacients

La teràpia CAR-T consisteix a extreure limfòcits del propi pacient (autòlegs), modificar-los genèticament perquè reconeguin i ataquin les cèl·lules tumorals i tornar a introduir-los a l’organisme. Tot i que es tracta d’una estratègia efectiva que ha revolucionat el tractament de molts càncers hematològics, el procés de fabricació és llarg i costós. A més, moltes vegades, el sistema immunitari dels pacients està deteriorat i no és possible recollir una quantitat suficient de limfòcits per a la generació de cèl·lules CAR-T.

La teràpia que desenvoluparà OCI utilitzarà un subtipus de cèl·lules T, anomenades gamma-delta, que són produïdes al laboratori i són al·logèniques, és a dir, serviran per a qualsevol pacient i eliminaran la dependència del donant. “El nostre enfocament es basa en la utilització d’un tipus de cèl·lules T que no són reconegudes pel sistema immunitari del pacient com a estranyes, convertint-les en una teràpia universal”, explica el Dr. Víctor M. Díaz, director d’investigació de OneChain i líder del projecte. OCI ja disposa d’un protocol per generar aquestes cèl·lules i ara se centrarà a refinar-lo per escalar aquest procés a nivell industrial, tasca de la qual estarà a càrrec l’empresa portuguesa iBET.

“Generar aquestes cèl·lules T en grans quantitats serà un repte, però aquest tipus de teràpies són una aposta de futur”, explica Díaz. “Tractaments tan personalitzats com les CAR-T, que només serveixen per a una persona, són inviables en un sistema de sanitat públic. En cambio, En canvi, si tens una teràpia universal aplicable a tot tipus de pacients, costos abaratits, el procés és més simple i pots tractar el pacient a demanda”, afegeix.

Atacar una mateixa cèl·lula per diferents llocs

Una altra característica innovadora de la teràpia és que atacarà simultàniament dues dianes presents a les cèl·lules canceroses, fent-la més efectiva i ampliant el seu espectre terapèutic. La teràpia CAR-T encara no és una opció consolidada davant les leucèmies de cèl·lules T, com la T-ALL, ja que les cèl·lules T tumorals i les cèl·lules T sanes presenten les mateixes molècules a la seva superfície. Com a conseqüència, les CAR-T dirigides a les T-ALL destrueixen tots dos tipus de cèl·lules, provocant una immunodepressió greu en els pacients.

OCI ja ha desenvolupat un CAR-T dirigit a la proteïna CD1a, una diana segura i gairebé sense presència en teixits sans. No obstant això, aquesta molècula és present només en el 30% dels pacients de T-ALL. “El nostre laboratori determina un altre marcador, que es combinarà amb CD1a per augmentar l’espectre de tractament. Esperem poder tractar fins a un 80% dels pacients afectats per aquesta malaltia, preservant les seves cèl·lules sanes”, explica el Dr. Pablo Menéndez, fundador d’OCI i director del grup de biologia de cèl·lules mare, leucèmia del desenvolupament i immunoteràpia de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras.

La concessió d’aquest projecte és el resultat d’un procés de selecció exigent que ha avaluat més de 180 propostes. El Consell Europeu d’Innovació (EIC) n’ha seleccionat 34 amb l’objectiu de portar-les des de l’àmbit acadèmic a l’empresarial. “Els projectes EIC Transition busquen madurar i validar tecnologies ja provades al laboratori per desenvolupar un cas de negoci i portar-les al mercat”, conclou Díaz.

Investigadors de l’Hospital Universitari 12 de Octubre de Madrid i de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras de Barcelona han creat una teràpia cel·lular per fer front a una mena de leucèmia que en l’actualitat compta amb molt poques alternatives de tractament.

Investigadors del’Hospital Universitari 12 de Octubre de Madrid i de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras de Barcelona han creat una teràpia cel·lular per una mena de leucèmia que en l’actualitat compta amb molt poques alternatives de tractament. Coneguda pel nom de STAb-T, aquesta teràpia es basa en l’ús de les anomenades cèl·lules punyal -STAb en anglès- i podria ser utilitzada per al tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T (LLA-T) en pacients en els quals ha fracassat la quimioteràpia o el trasplantament de medul·la òssia.

La teràpia STAb-T és una evolució de les denominades teràpies CAR-T que estan revolucionant en aquest moment el tractament del càncer. Les teràpies CAR-T es basen en la modificació de les cèl·lules immunitàries del propi pacient -limfòcits T- perquè siguin capaces d’expressar uns receptors artificials -quimèrics- que reconeixen i eliminen les cèl·lules tumorals.

L’avanç de l’una respecte a l’altra és que, mentre a la teràpia CAR-T la cèl·lula T expressa un receptor amb un anticòs monoespecífic capaç de reconèixer una diana en el tumor, la teràpia STAb es basa en la secreció d’un tipus especial d’anticòs denominat biespecífic que pot reconèixer dues dianes, una en la cèl·lula tumoral i una altra en la cèl·lula T. D’aquesta manera els anticossos biespecífics creen una espècie de pont artificial que posa en contacte les cèl·lules T terapèutiques amb les cèl·lules tumorals, facilitant l’eliminació d’aquestes últimes i mantenint fora de perill els limfòcits T sans.

Aquesta distinció és fonamental per poder tractar la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T. En el cas de la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B (LLA-B), com les cèl·lules CAR-T reconeixen una sola diana, aquestes destrueixen tant les cèl·lules B malaltes com les sanes, encara que aquests pacients poden portar una vida normal gràcies a l’aportació periòdica d’immunoglobulines -anticossos- obtingudes de donants sans.

En les LLA-T és més difícil aplicar una teràpia CAR-T, ja que les cèl·lules que es fan servir per combatre al tumor, els limfòcits T, són les mateixes que estan malaltes i el seu ús pot originar un estat d’immunodeficiència incompatible amb la vida. A més, no existeix una teràpia de substitució disponible, com sí que ocorre en les leucèmies de cèl·lules B.

La leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T és un tipus de leucèmia d’evolució ràpida, resultant de la proliferació anormal de limfoblasts de cèl·lules T (glòbuls blancs immadurs) a la medul·la òssia i la sang. És una malaltia poc freqüent que representa al voltant del 10-15 per cent de totes les leucèmies agudes diagnosticades en nens i entre el 20-25 per cent d’aquelles que afecten adults. En total es detecten aproximadament uns 100 casos a l’any a Espanya. I

INNOVACIÓ TERAPÈUTICA DE L’HOSPITAL 12 DE OCTUBRE

La teràpia STAb-T per al tractament de la LLA-T ha estat creada per la Unitat Mixta de Recerca Clínica en Immunoteràpia del Càncer de l’Hospital Universitari 12 de Octubre i el Centre Nacional de Recerques Oncològiques (CNIO), i liderada pel doctor Luis Álvarez-Vallina i l’equip de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras , els doctors Pablo Menéndez i Diego Sánchez-Martínez.Aquesta teràpia podria suposar una millora respecte a les CAR-T, especialment en aquells pacients que han patit una recaiguda i tenen un nombre reduït de limfòcits T normals.

A l’article Efficient preclinical treatment of cortical T cell acute lymphoblastic leukemia with T lymphocytes secreting anti-CD1a T cell engagers, publicat a la revista Journal for Immunotherapy of Cancer, els investigadors Anaïs Jiménez-Reinoso i Néstor Tirado , juntament amb altres membres del seus equips, han demostrat que les cèl·lules STAb-T funcionen de manera molt eficient en models in vitro i en models in vivo a animals. Actualment s’estan considerant diferents opcions per portar aquesta teràpia a assajos clínics.

Les estratègies d’immunoteràpia i les teràpies cel·lulars adoptives encara beneficien pocs pacients. “Cal desenvolupar estratègies dirigides a dianes molt específiques per a cada malaltia i adaptades per a cada pacient” explica el Dr. Álvarez-Vallina. El doctor opina que “el futur en la recerca del càncer i les leucèmies passa per la creació de teràpies personalitzades que aportin opcions a tots aquells que avui no troben alternativa a les teràpies convencionals. La teràpia STAb-T es troba en aquest camí”.

“A més, el doctor conclou que “en el cas de les teràpies CAR-T, molts hospitals són centres productors d’aquesta teràpia, però l’ús de les cèl·lules STAb-T és una teràpia completament nova que sorgeix a l’Hospital Universitari 12 de Octubre i que suposa una innovació en el camp de les teràpies cel·lulars”.. És important destacar que la teràpia STAb-T pot ser aplicable a múltiples tipus de càncer i alguna d’aquestes modalitats estan en desenvolupament clínic.

  • Grup Dr. Menendez i 12 octubre

Identifiquen una via per superar la resistència al tractament en un tipus de leucèmia

►Un estudi encapçalat per la Dra. Anna Bigas, líder del grup en Cèl·lules mare i càncer de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras i de l’Institut Hospital del Mar d’Investigacions Mèdiques ha revelat el paper clau d’una proteïna per indicar els pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T que no respondran al tractament habitual.

►El treball, que publica la revista EMBO Molecular Medicine, ha demostrat que combinar la quimioteràpia amb un inhibidor d’aquesta proteïna serveix per eliminar la resistència al tractament en un model animal.

►Es tracta d’una malaltia rara, que es diagnostica a un centenar de persones cada any a l’Estat, sobretot en pacients pediàtrics.

Combinar la quimioteràpia amb inhibidors de la proteïna beta-catenina elimina en un model animal la resistència al tractament en la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T, una malaltia rara que afecta sobretot a pacients en edat pediàtrica. Així ho demostra un estudi que publica la revista EMBO Molecular Medicine i liderat per investigadors de l’Institut Hospital del Mar d’Investigacions Mèdiques (IMIM-Hospital del Mar) que també ha permès corroborar que l’acció d’aquesta proteïna pot servir per determinar quins pacients respondran al tractament habitual i quins no.

Els investigadors han treballat amb mostres de pacients i han corroborat els resultats obtinguts amb un model en ratolins. L’estudi ha confirmat el paper determinant de la beta-catenina en la formació de la leucèmia, a causa de la seva acció sobre determinats gens de les cèl·lules implicades. En total, han identificat 79 gens implicats, tot i que ara caldrà continuar investigant per determinar quins d’ells són els més importants com a predictors de resistència al tractament.

“El que aquesta firma de gens indica, és quins pacients tenen una probabilitat més gran de no respondre a la quimioteràpia”, ha explicat la Dra. Anna Bigas, coordinadora del grup de recerca del IMIM-Hospital del Mar, autora principal del treball i directora científica del CIBER del Càncer (CIBERONC) i vicedirectora de Recerca Preclínica de l’Institut de Recerca Contra la Leucèmia Josep Carreras. Davant aquest fet, “el que proposem és que, si combinem la quimioteràpia amb inhibidors d’aquesta proteïna, la beta-catenina, el que aconseguim és que responguin millor a la quimioteràpia”, afegeix la Dra. Bigas. Els resultats en models animals demostren que aquesta combinació fa respondre al tractament els casos refractaris al tractament. Un abordatge que els investigadors creuen que també pot ajudar a l’èxit de l’abordatge de la leucèmia en pacients que sí que responen a la medicació. Es dona la circumstància que ja hi ha en estudi diversos inhibidors de la beta-catenina per tractar altres tumors.

Indicador diagnòstic

La leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T és més habitual en edat pediàtrica. Entre aquests pacients la taxa de supervivència és força alta, d’entre el 80 i el 90%. Però en els casos en adults, la supervivència cau fins al 50%. Precisament, l’estudi ara publicat pot obrir la porta a tenir un indicador de la resposta al tractament per part dels pacients, com explica la Dra. Bigas. “Un dels treballs que estem fent ara és mirar quins d’aquests gens són més decisius, els més informatius, i veure si una reducció d’aquesta firma genètica pot servir per orientar el diagnòstic de la resposta dels pacients a les quimioteràpies convencionals”.

Els investigadors iniciaran ara estudis amb cèl·lules de pacients humans en ratolins. En cas de refermar les seves conclusions i la seguretat d’aquest abordatge, s’estudiarà la posada en marxa d’un assaig clínic en humans combinant quimioteràpia i inhibidors de la beta-catenina.

El Dr. Antonio Salar, cap del Servei d’Hematologia de l’Hospital del Mar, considera que “les troballes de l’estudi són molt prometedores per aquest tipus de leucèmia, poc freqüent en adults i necessitada de noves estratègies terapèutiques més eficaces”. Per aquest motiu, apunta que “com a hematòlegs clínics, esperem que la següent etapa de la recerca sigui exitosa i es pugui passar a la fase de recerca en pacients”.

En aquest treball també hi ha col·laborat investigadors de l’Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.

  • Dra. Anna Bigas 2023 - grup

Autoritzat un assaig clínic únic al món amb tecnologia CAR-T per a pacients amb un subtipus de leucèmia de cèl·lules T

►OneChain Immunotherapeutics (OCI) ha obtingut l’autorització de l’assaig clínic CARxALL per avaluar una nova teràpia CAR-T per a pacients amb leucèmia de cèl·lules T sense alternativa terapèutica. Aquest assaig clínic és el primer dels desenvolupaments que està duent a terme OCI, constituïda fa només dos anys.

►OneChain Immunotherapeutics és una spin-off de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, participada per Invivo Ventures, CDTI-Innvierte (Ministeri d’Indústria) i la Fundació Josep Carreras.

►El CAR-T es dirigeix contra una nova diana CD1a. Ha estat desenvolupat al laboratori del Dr. Pablo Menéndez, fundador de l’empresa OneChain Immunotherapeutics i investigador principal del Grup de Biologia de Cèl·lules Mare, Leucèmia del Desenvolupament i Immunoteràpia de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras. Aquest Institut és dirigit pel Dr. Manel Esteller.

►El grup de pacients pediàtrics i adults a qui va dirigit aquest tractament té un molt mal pronòstic, de tan sols uns mesos d’esperança de vida.

►El tractament d’aquests pacients es farà a l’Hospital Sant Joan de Déu i a l’Hospital Clínic de Barcelona.

►A l’assaig clínic es poden incorporar pacients no només d’Espanya, sinó també de tot Europa, que seran tractats a Barcelona.

►Altres teràpies basades en CAR-T han demostrat ser altament eficaces en pacients amb tumors hematològics.

L’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) ha aprovat l’assaig clínic CARxALL liderat per l’empresa OneChain Immunotherapeutics (OCI). Es tracta d’un assaig clínic únic al món amb tecnologia CAR-T per a pacients amb un subtipus de leucèmia de cèl·lules T.

L’assaig CARxALL permetrà avaluar per primera vegada la teràpia CD1a CAR-T (OC-1), dirigida de manera específica a un subtipus de leucèmia de tipus T: la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T corticals (coT-ALL), que representa el 30-40 % de les T-ALL i que té un mal pronòstic en aquells pacients que no responen als tractaments actuals.

La producció en condicions clíniques de la teràpia CD1a CAR-T per a l’assaig ha estat liderada per la Dra. Maria Castellà, facultativa del Servei d’Immunologia del Centre de Diagnòstic Biomèdic de l’Hospital Clínic de Barcelona, dirigit pel Dr. Manel Juan.

Aquest assaig es durà a terme a Barcelona, ​​a l’Hospital Clínic i a l’Hospital Sant Joan de Déu, sota la direcció de la Dra. Núria Martínez i la Dra. Susana Rives, investigadores principals d’aquest estudi.

Està previst que inclogui tant pacients pediàtrics com pacients adults que no disposen de cap alternativa terapèutica. Tot i que el tractament dels pacients es farà a Barcelona, ​​a l’assaig s’hi podran incorporar pacients no només d’Espanya, sinó també de tot Europa.

  • Dr. Pablo Menéndez - desembre 2022

    Dr. Pablo Menéndez

L’equip liderat pel Dr. Menéndez, fundador d’OCI i director del Grup de Biologia de Cèl·lules Mare, Leucèmia del Desenvolupament i Immunoteràpia de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, ha estat el primer del món a desenvolupar i validar un CAR-T específic per a CD1a per a coT-ALL. El treball, liderat pel Dr. Diego Sánchez i publicat a les revistes Blood i Journal ImmunoTher Cancer, s’ha dut a terme amb models animals utilitzant  cèl·lules derivades de pacients amb coT-ALL. Els resultats preliminars mostren que aquests CAR-T persisteixen in vivo a llarg termini i retenen l’activitat antileucèmica.

L’assaig clínic CARxALL és un pas endavant per poder desenvolupar immunoteràpia cel·lular adoptiva com els CAR-T, un tractament que consisteix a extreure les cèl·lules T del pacient (les encarregades de la defensa del nostre organisme), modificar-les al laboratori i tornar-les a infondre al pacient. Aquesta modificació permet que aquestes cèl·lules ataquin els receptors que es troben a la membrana de les cèl·lules tumorals i els eliminin. Amb aquesta tècnica, són les cèl·lules modificades del mateix pacient les que ataquen les cèl·lules canceroses de manera dirigida, sense danyar les cèl·lules sanes.

OCI ha aconseguit aquesta fita tan rellevant després d’haver estat constituïda el 2020 amb una ronda de capital llavor de 3,05 milions d’euros per part d’Invivo Ventures, CDTI-Innvierte i la Fundació Josep Carreras, i després d’aconseguir finançament de l’Agència Estatal d’Innovació. Aquest és un cas d’èxit de transferència tecnològica i de col·laboració publicoprivada, que comporta una recuperació de la inversió pública en recerca.

Segons el Dr. Menéndez, «és molt complicat, en l’àmbit acadèmic, poder desenvolupar aquestes estratègies i gestionar tots els mecanismes reguladors associats al desenvolupament d’un producte. Per això, OCI ens permet fer tots els passos necessaris amb l’objectiu que el nostre coneixement arribi al pacient».

Antoni Garcia Prat, gerent de la Fundació Josep Carreras, afirma: «La Fundació va decidir acompanyar la inversió inicial d’Invivo Ventures i CDTI com a senyal de suport a la recerca transferida i a l’equip investigador, tenint molt en compte que els projectes es dirigeixen a tumors hematològics minoritaris, pediàtrics o amb poques alternatives terapèutiques. En cas de generar-se retorn econòmic per a la Fundació, es revertirà íntegrament a la lluita contra la leucèmia, sempre en benefici dels pacients».

El professor Evarist Feliu, president de la Comissió Delegada de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, comenta: «La immunoteràpia constitueix avui un gran escenari per al tractament del càncer. El seu màxim interès clínic se centra actualment en els inhibidors dels checkpoints del sistema immune i les estratègies de teràpia adoptiva amb cèl·lules T, amb més de 700 assaigs clínics a tot el món per al tractament de les hemopaties malignes i, en menor mesura, dels tumors sòlids».

El Dr. Lluís Pareras i Albert Ferrer, socis fundadors d’Invivo Ventures, han assenyalat que «OneChain està desenvolupant diversos programes en l’àmbit dels CAR-T fruit de la transferència de tecnologia. Amb el seu primer programa, OCI ha demostrat la capacitat de portar un producte de resultats acadèmics a assaig clínic en només dos anys. A més, compta en el seu pipeline amb una nova plataforma al·logènica, un programa contra tumors hematològics i un altre contra tumors sòlids».

El 50% dels joves que pateixen un càncer a la sang troben inconvenients addicionals per retornar al mercat laboral i el 80%, per contractar productes bancaris o assegurances

La Fundación Josep Carreras presenta los resultados del primer estudio en España sobre “Jóvenes y Leucemia”.

Padecer leucemia aguda o un linfoma agresivo cuando tienes entre 18 y 35 años genera unas necesidades sociales especiales a largo plazo.

Padecer leucemia aguda o un linfoma agresivo cuando tienes entre 18 y 35 años genera unas necesidades sociales especiales a largo plazo.

Tras superar la enfermedad, el 25% de los afectados se sienten desplazados en referencia a su grupo de amigos.

El 50% de los jóvenes de entre 18 y 35 años que han sufrido un cáncer en la sangre se encuentran con inconvenientes a la hora de reincorporarse de nuevo al mercado laboral y el 80%, para contratar un producto bancario o un seguro. Estas son dos de las diferentes problemáticas que deben afrontar estos pacientes una vez superada la enfermedad, según el informe ‘Jóvenes y Leucemia: más allá de sobrevivir’ que la Fundación Josep Carreras ha presentado esta mañana en el Auditorio de La Pedrera.

Más de 400 pacientes han participado en este estudio -el primero de España sobre ‘Jóvenes y Leucemia’- que ha querido conocer su realidad y sus necesidades, las cuales son totalmente diferente a las de un niño o un adulto. Se calcula que cada año entre 4.000 y 5.000 jóvenes son diagnosticados de leucemia aguda o un linfoma agresivo.

El acto ha contado con la presencia y participación de Antoni Garcia Prat, gerente de la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia; el Dr. Enric Carreras, director médico de la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia; Alexandra Carpentier de Changy, responsable del Programa de Experiencia del Paciente de la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia; Laura Torrebadell, socia directora de Punto de Fuga; y Yaiza Cumelles, paciente de linfoma.

Dadas las circunstancias y las necesidades sociales y personales de este colectivo, el estudio ha sido desarrollado con el propósito de conocer con profundidad todos los aspectos no médicos que afectan a este grupo poblacional.

Por este motivo, y junto con la entidad Proyecto Idún y con la Agencia de Estudios Punto de Fuga, durante el tercer trimestre de 2021 se desarrolló una encuesta a nivel nacional con el objetivo final de determinar cuantitativamente el impacto de la enfermedad en las trayectorias vitales de los pacientes en la entidad, profundizar y obtener nuevos conocimientos para comprender la vivencia de la enfermedad y dedeterminar qué vías podrían ayudar a reducir o paliar el impacto de la enfermedad para mejorar la calidad de vida de los pacientes.


Resultados Jóvenes y Leucemia: más allá de sobrevivir’

Para el análisis global del impacto que produce el diagnóstico de la leucemia o los linfomas agresivos en el colectivo joven, se han analizado aspectos clave de la trayectoria vital de los pacientes dentro de su entorno social, familiar y personal. Los resultados obtenidos en el informe han puesto de relieve 8 ámbitos de cambio a los que los pacientes deben enfrentarse y que cuantifican y presentan lo que este colectivo precisa para cada uno de ellos: 

► ESTUDIOS: La mitad de los jóvenes ponen en pausa los estudios durante una media de catorce meses. Más del 50% señala dificultades físicas derivadas de la enfermedad para estudiar y el 40% declara haber tenido que volver a pagar tasas.

En este aspecto, habría que disponer de facilidades para mantener sus estudios y adaptar la rutina de tratamiento, así como poder reportar convocatorias de exámenes y no tener que volver a abonar las tasas si el tratamiento o secuelas exigen repetir un curso.

► TRABAJO: A casi 8 de cada 10 pacientes la enfermedad les ha impactado negativamente en el ámbito laboral. 6 de cada 10 deben abandonar o discontinuar su trabajo durante el tratamiento. Después de casi dos años (veinte meses de media), sólo 1 de cada 2 (el 53 %) se ha reincorporado al trabajo y el 30% lo hará con condiciones diferentes de las que tenía.

Es por este motivo que se pide disponer de una reincorporación al trabajo flexible, gradual y adaptada a sus condiciones manteniendo sus tareas y condiciones en la medida en que las puedan llevar a cabo.

► CUIDADORES: El 40% de los encuestados recibieron información previa sobre trámites. A casi 9 de cada 10 les hubiera gustado tener más información y ayuda. En el 88% fueron los padres quienes asumieron el rol de cuidadores y 7 de cada 10 tuvo que modificar su horario o ocupación laboral.

Se precisa que los cuidadores de estos jóvenes, principalmente sus padres, puedan optar a ayudas e información para gestionar los trámites y cuidados.

► ACCESO A PRODUCTOS BANCARIOS Y SEGUROS: El 47% de los pacientes ha encontrado dificultades al intentar solicitar un préstamo; el 70% al pedir un seguro de decesos y el 83% cuando intentaban contratar un seguro de vida. Un informe de la UE revela que España, junto con Islandia y Malta, son los únicos países que no tienen regulación específica para blindar el acceso a productos financieros de los pacientes supervivientes de cáncer.

Es importante plantear que los pacientes con antecedentes de cáncer tengan derecho al olvido para poder no tener un acceso limitado a determinados productos financieros y de seguros.

► VIVIENDA: El 46% de los pacientes tuvo que cambiar de residencia para recibir tratamiento. El 23% tuvo que cambiar de ciudad y el 22% volver a casa de sus padres. El traslado a hospitales de referencia es habitual, sobre todo cuando el paciente necesita un tratamiento más complejo como es el caso de los trasplantes de médula ósea, algunas inmunoterapias o ensayos clínicos. Los costes de una vivienda temporal en las principales capitales españolas se vuelven a menudo insostenibles para muchas familias.

Se pide, pues, que todos los pacientes tengan acceso a una vivienda social o residencia si deben desplazarse lejos de su domicilio para recibir tratamiento.

► SEXUALIDAD/FERTILIDAD Al 78% le hubiera gustado recibir información sobre posibles efectos del tratamiento relacionados con su sexualidad. Sólo 2 de cada 10 obtuvieron esta información.

Viendo estas cifras, se considera que los pacientes reciban información adecuada sobre su sexualidad y sobre las oportunidades de fertilidad en el futuro y si existe la posibilidad de criopreservar su esperma/óvulos antes del tratamiento.

► APOYO PSICOLÓGICO: La mitad de los pacientes deben buscar la ayuda psicológica por su cuenta. 7 de cada 10 pacientes afirma que cuando más necesitó el apoyo psicológico fue después del tratamiento. El 67% ha querido recibir más apoyo psicológico.

Es importante que todos los pacientes reciban apoyo psicooncológico especializado durante y después de la enfermedad.

► INFORMACIÓN: A menos de 1 de cada 10 pacientes encuestados el hospital los derivó a grupos de apoyo o asociaciones. El 79% considera positivo tener información, apoyo y grupos de ayuda.

Se pide que todos los pacientes reciban información sobre servicios (sociales, psicológicos, jurídicos, de acompañamiento…) disponibles en asociaciones y fundaciones desde todas las unidades de hematología de España.


Antoni Garcia Prat, gerente de la Fundación Josep Carreras ha comentado que “la Fundación quiere ir un paso más allá y presentar los resultados del informe a los hospitales españoles de referencia, organismos públicos y entidades y directivos decisores en el ámbito de la empresa, la banca, sindicales y observatorios”.

Por otro lado, el Dr. Enric Carreras, Director Médico de la Fundación Josep Carreras, ha añadido que han querido centrar el estudio en pacientes con leucemias agudas y linfomas agresivos, ya que, “al contrario que en los casos crónicos, estos pacientes reciben tratamientos intensivos de poliquimioterapias y, en muchos casos, un trasplante de médula ósea, situaciones que presentan diversas formas de efectos secundarios, secuelas e implicaciones en la vida actual y futura del paciente”.

Laura Torrebadell, socia directora de Punto de Fuga, explicaba que “para nosotros ha sido muy satisfactorio poder trabajar en un proyecto que tendrá, muy seguro, un impacto y un beneficio social. Para que los resultados sean robustos hay que tener un buen diseño metodológico basado en una escucha activa. Antes de lanzar la encuesta hubo fases previas para asegurarnos de que recogeríamos la información que queríamos. Hemos trabajado juntamente con la Fundación Josep Carreras y con Proyecto Idún generando unas dinámicas de grupo con pacientes y expacientes para conocer sus experiencias. Después de escucharlos aterrizamos las preguntas de la encuesta”.

Alexandra Carpentier, responsable del Programa de Experiencia del Paciente de la Fundación Josep Carreras ha destacado la importancia de conocer la trayectoria clínica real del paciente adulto joven. “En función de los resultados queremos crear, junto con los hospitales, nuevos enfoques para mejorar la vivencia tanto hospitalaria como de larga supervivencia para el paciente joven con leucemia o linfoma.”

Durante la sesión también ha intervenido Yaiza Cumelles, paciente de linfoma, que ha compartido con los asistentes su experiencia personal. “Cuando cumplí veintiún años me diagnosticaron un linfoma inclasificable. A partir de ese momento comenzó un largo proceso de diferentes tratamientos que no funcionaron hasta que con 23 me dijeron que ya habían agotado todas las opciones y que el último recurso que había era un tratamiento experimental que acababa de llegar al hospital. Por suerte, funcionó, pero fueron años de mucho sufrimiento, angustia y miedo y me faltaron recursos para poder encarar esa situación”.

Gairebé 14.000 persones s’han registrat com a donants de medul·la òssia aquest 2022

El Ministerio de Sanidad, a través de la Organización Nacional de Trasplantes, las comunidades y ciudades autónomas y la Fundación Josep Carreras se suman a la celebración del Día Mundial del Donante de Médula Ósea y se aproximan al objetivo de los 500.000 donantes inscritos en España que establece el Plan Nacional.

La donación de médula ósea sigue siendo un ejemplo de la solidaridad de la sociedad española. Esta solidaridad se traduce en cifras concretas: un total de 13.675 personas se han registrado como donantes de médula ósea en el REDMO durante los ocho primeros meses de 2022.

El ritmo de incorporaciones al Registro es por tanto de 1.700 nuevos donantes cada mes o de 56 nuevos donantes cada día. Estos datos se han dado a conocer con motivo de la celebración del Día Mundial del Donante de Médula Ósea.

El Registro Español de Donantes de Médula Ósea (REDMO), está gestionado por la Fundación Josep Carreras en coordinación con el Ministerio de Sanidad, a través de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), y las comunidades y ciudades autónomas.

Con un total de 462.163 donantes disponibles en el REDMO a 31 de agosto de 2022, España se aproxima a los 500.000 donantes registrados, uno de los objetivos establecidos por el Plan Nacional de Médula Ósea (PNMO). Desde que se pusiera en marcha el PNMO en 2013, el número de donantes inscritos en nuestro país se ha multiplicado por cuatro.

En la actualidad, el Registro Mundial de Donantes de Médula Ósea, que conforman todos los registros nacionales, cuenta con más de 40 millones de donantes y 800.000 unidades de sangre de cordón umbilical, entre los que se realizan las búsquedas internacionales para cualquier paciente que precisa un trasplante de progenitores hematopoyéticos y no cuenta con un donante emparentado.

Plan Nacional de Médula Ósea

Durante los primeros ocho meses de 2022, se han realizado 211 colectas de donantes españoles frente a las 176 realizadas en el mismo período del año anterior, lo que supone un incremento del 20%. La autosuficiencia de nuestro sistema se sitúa en el 24% frente al 4% del que se partía cuando la ONT puso en marcha el Plan Nacional de Médula Ósea (PNMO).

Este dato refleja el ritmo exponencial de crecimiento en el número de colectas, es decir, de donantes registrados en el REDMO que han resultado compatibles con un paciente y realizado la donación efectiva. En concreto, en 2011 se realizaron 34 colectas y, sólo una década después, en 2021, se efectuaron un total de 276. Esto significa que, en el periodo comprendido entre ambas fechas, el número de donantes efectivos se ha multiplicado por ocho.

Menores de 40 años

Actualmente, en el REDMO la media de edad de las personas inscritas es de 33 años y el 53% de los donantes que componen el registro son menores de 40 años. Por géneros, el 36% de los donantes registrados son varones y un 64% de mujeres. En cuanto a los trasplantes no emparentados realizados en España, en 2022 se mantiene la mejoría experimentada en 2021. De esta forma, en el periodo enero-agosto de este año, se han realizado 408 infusiones de progenitores hematopoyéticos, dato similar al de los ocho primeros meses de 2021, con 409 infusiones realizadas. Esto supone un incremento del 38% respecto a 2020 (295 infusiones de progenitores hematopoyéticos de enero a julio).

Con motivo del Día Mundial del Donante, el Ministerio de Sanidad expresa su reconocimiento y agradecimiento a los donantes por un gesto que puede transformar la vida de aquellas personas que requieren un trasplante de médula ósea y carecen de un donante compatible entre sus familiares.

En la página web de la campaña “UnMatchxUnaVida” http://www.unmatchxunavida.com/ se recoge información sobre la donación de médula ósea y se indican los centros de referencia para hacerse donante. Esta información también está disponible en la página web de la ONT y en la de la Fundación Josep Carreras.

Leukos llicencia la seva molècula contra la leucèmia a la companyia austríaca AOP Health

►Leukos Biotech, spin-off de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, ha desenvolupat el compost LB208 sobre la base d’un nou mecanisme d’acció descobert a l’Institut.

►LB208 actua contra cèl·lules oncològiques refractàries a altres tractaments i contra les cèl·lules mare tumorals, s’administra per via oral i en podria començar el desenvolupament clínic el 2023.

►AOP Health centrarà la seva estratègia clínica en hematooncologia, particularment Leucèmia Mieloide Aguda i Síndromes Mielodisplàstiques.

Leukos Biotech, spin-off de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, i AOP Health, companyia austríaca dedicada al desenvolupament i comercialització de fàrmacs per a malalties minoritàries, han arribat a un acord pel qual AOP Health es compromet a desenvolupar i comercialitzar LB208.

La cooperació estableix les bases per a noves teràpies

AOP Health se centrarà inicialment en el tractament de Leucèmia Mieloide Aguda i de Síndromes Mielodisplàstiques, dues malalties hematooncològiques d’opcions terapèutiques limitades i particularment restringides en casos en què apareixen resistències als tractaments actuals.

L’acord entre Leukos i AOP Health permet, a més, que aquesta companyia desenvolupi i comercialitzi teràpies basades en LB208 i compostos relacionats per a qualsevol indicació, sense limitacions a oncologia o malalties rares.

Cooperació entre AOP Health i Leukos

L’experiència d’AOP Health en el desenvolupament clínic de teràpies per a malalties minoritàries i hematooncològiques serà el principal motor de la col·laboració. AOP Health liderarà i finançarà el desenvolupament, comptant en tot moment amb el suport de Leukos, que manté drets de desenvolupament i comercialització a alguns territoris.

La principal aportació de Leukos serà el suport per a la caracterització exhaustiva del mecanisme d’acció, la comprensió detallada del qual podria obrir la porta al tractament d’una gran varietat de tumors, més enllà dels hematològics.

Per a Luis Ruiz-Avila, Director de Leukos Biotech, aquest acord és una fita important:

“Leukos Biotech va néixer el 2015 per transformar l’excel·lent ciència de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras en productes valuosos per a pacients amb càncer, particularment amb Leucèmia. Aquest acord és un pas de gegant en aquesta direcció ja que estem segurs que AOP Health és l’aliat adequat.

Ara es tracta de transformar la diana i el mecanisme d’acció descobert per l’Institut i les molècules que hem desenvolupat a Leukos en una realitat clínica per a una àmplia varietat de necessitats mèdiques no satisfetes actualment, i per això no tenim dubtes que AOP Health és nostra millor opció”.

Josep Carreras, President de la Fundació Josep Carreras contra la Leucèmia (fundació que fundà el 1988 després de superar la malaltia) i de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, va afirmar després de conèixer l’acord:

“Em fa molt feliç saber que Leukos ha signat un acord amb AOP Health. El focus d’AOP Health en malalties hematooncològiques encaixa perfectament amb la nostra missió fundacional i amb la de Leukos. També és molt especial per a mi que AOP Health sigui una companyia austríaca basada a Viena. Realment considero que Viena és la meva segona llar, i el meu concert de comiat al públic de l’Òpera de Viena el setembre passat va ser un moment molt emotiu“.

Com funciona LB208

La primera descripció del potencial de l’ús de compostos que actuïn contra el receptor HTR1B com a estratègia per al tractament de leucèmies i altres tumors va ser realitzada per la Dra. Ruth M. Risueño, investigadora de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, i publicada a la prestigiosa revista Leukemia, del grup Nature, el 2017. La novetat i potencialitat del descobriment van donar peu a la constitució de Leukos Biotech SL com a spin-off de l’Institut el 2015, comptant amb el suport de la Fundació Carreras i d’Inveready com a principal inversor.

Durant els darrers dos anys s’ha demostrat de manera molt completa la viabilitat mèdica de fer servir LB208 per al tractament d’aquells tumors que tenen HTR1B. LB208 és un nou antagonista oral selectiu de HTR1B desenvolupat íntegrament per Leukos, amb un potencial que és tant de curt termini (ja que actua sobre cèl·lules refractàries a altres tractaments) com de llarg termini (ja que actua també sobre la reserva de cèl·lules mare tumorals , de manera que podria evitar les recaigudes).

El receptor HTR1B és un dels receptors de serotonina, i és molt conegut per la seva funció al sistema nerviós, on està regulat de manera molt precisa. En algunes cèl·lules canceroses aquest receptor és present però es troba totalment desregulat. La seva falta de regulació fa que estigui permanentment actiu, cosa que acaba generant una disminució dels nivells intracel·lulars de cAMP i de calci, cosa que afavoreix que el tumor augmenti la seva capacitat de resistència a tractaments quimioteràpics o situacions d’elevat estrès o de relativa latència (li costa més morir-se). LB208 bloqueja HTR1B, per la qual cosa provoca un augment de calci i cAMP intracel·lular que augmenta la sensibilitat del tumor a la quimioteràpia i fins i tot provoca directament la mort de la cèl·lula cancerosa.

Leukos ha rebut finançament de diversos inversors privats, així com de CDTI a través del programa CDTI Co-Invierte en coinversió amb Inveready.

Descoberta una vulnerabilitat de la leucèmia que provoca sensibilitat a fàrmacs

L’article publicat a la revista Redox Biology, pel grup del Dr. Manel Esteller, demostra que canvis epigenètics eviten la mort cel·lular programada associada al ferro a la leucèmia i mostren una nova diana per al seu tractament amb fàrmacs experimentals. 

  • Equip Dr. Esteller

Tots els tumors humans originats a partir de diversos teixits comparteixen una sèrie de propietats que els defineixen, entre les quals hi ha la capacitat d’evitar la mort cel·lular.

En canvi, els òrgans sans indueixen la mort cel·lular programada o apoptosi per balancejar-ne la seva mida i eliminar cèl·lules danyades. Hi ha una mort cel·lular específica i fisiològica anomenada ferroptosi que ocorre induïda per l’oxidació del greix i està controlada pel ferro.

Avui, un article publicat a la revista Redox Biology, la revista de referència al camp dels radicals lliures i el càncer, pel grup del Dr. Manel Esteller, director de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, professor d’Investigació ICREA i catedràtic de Genètica a la Universitat de Barcelona, ​​i encapçalada pel Dr. Lucas Pontel, demostra que canvis epigenètics eviten la mort cel·lular programada associada al ferro a la leucèmia i mostren una nova diana per al seu tractament amb fàrmacs experimentals.

 “Les cèl·lules de la leucèmia eviten morir perquè tenen dos flotadors, el metabolisme de la biomolècula anomenada glutatió i el gen FSP1 que actuen com a escuts contra aquesta mort induïda pel ferro i l’oxidació” – comenta Dr. Esteller i afegeix – “estudiant totes aquestes rutes metabòliques ens vam adonar que a la leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) es perdia epigenèticament l’activitat del gen FSP1, amb la qual cosa, aquestes cèl·lules estaven al límit del precipici de la seva mort programada. Només faltava donar-los una empenta i això és el que vam fer administrant a les mateixes, inhibidors de la via del glutatió, com L-BSO i RSL3, que ràpidament van induir la mort d’aquests limfòcits malignes, és a dir, aquest tipus de leucèmia viu al límit quant a la seva tolerància respecte a la ferroptosi i quan elimines per un fàrmac el seu últim salvavides, aquestes cèl·lules transformades es moren. Aquest punt dèbil de la leucèmia limfoblàstica aguda pot ser explorat en tractaments de precisió i més personalitzats per a aquesta malaltia, però podria produir-se també en altres càncers. Hi han pocs estudis clínics en oncologia amb inhibidors del glutatió, però potser aquest tipus de recerca desperti l’interès en  l’ús prometedor d’aquest agents experimentals”, conclou l’investigador.

En la mateixa línia, el Dr. Pontel assenyala que “analitzant dades de pacients de leucèmia T i B, observem que FSP1 està sota control epigenètic. És possible que determinant l´estat epigenètic de FSP1 puguem anticipar si una teràpia basada en drogues que causen ferroptosi tindrà èxit”.

 

Article:

Pontel LB, Bueno-Costa A, Morellato AE, Carvalho-Santos J, Roué G, Esteller M. Acute lymphoblastic leukemia necessitates GSH-dependent ferroptosis defenses to overcome FSP1-epigenetic silencing. Redox Biology, DOI: 10.1016/j.redox.2022.102408, 2022.

Sant Pau presenta amb èxit els resultats del primer assaig clínic CAR-T30 d’Europa, de producció pròpia, per a limfoma de Hodgkin i no-Hodgkin T

►En aquest assaig han participat 10 pacients refractaris a tots els tractaments convencionals aprovats, procedents de diverses comunitats autònomes i d’altres països europeus. Tots els pacients van mostrar resposta favorable al tractament i un 50% d’ells van tenir una resposta completa amb desaparició del limfoma.

►Els objectius de l’estudi s’han centrat en la seguretat i en establir la dosi òptima per a la Fase II de l’assaig. L’estudi ha mostrat que HSP-CAR30 té un excel·lent perfil de seguretat a les dosis administrades.

►El CAR-T de Sant Pau és un medicament d’immunoteràpia fabricat a partir d’un tipus de limfòcit T de memòria del mateix pacient. Sant Pau és un dels dos centres autoritzats a Catalunya per produir aquests tipus de medicaments.

►Els resultats d’aquest estudi s’acaben de presentar al Congrés de l’Associació Europea d’Hematologia (EHA2022 Congress), que se celebra del 9 al 17 de juny a Viena.

►La Fundació Josep Carreras contra la Leucèmia i l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras també han donat suport decididament al projecte amb l’adquisició d’una part important de l’equipament i la provisió de fons per la producció de fàrmacs.

 

El primer assaig amb un medicament d’immunoteràpia CAR-T produït a Sant Pau, pioner a Europa, per al tractament del limfoma de Hodgkin clàssic i limfoma no-Hodgkin T CD30 + en recidiva o refractari, ha finalitzat la seva Fase I amb èxit. El projecte, està liderat pel Dr. Javier Briones, cap de la Unitat d’Hematologia Clínica del Servei d’Hematologia de l’Hospital de Sant Pau i director del Grup de recerca d’Immunoteràpia Cel·lular i Teràpia Gènica de l’Institut de Recerca de l’Hospital de Sant Pau – IIB-Sant Pau. Sant Pau és un dels dos centres autoritzats a Catalunya per produir aquest tipus de medicament d’immunoteràpia CAR-T.

En la Fase I de l’assaig, aprovat per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS), han participat 10 pacients amb limfoma de Hodgkin i limfoma T, refractaris a tots els tractaments convencionals aprovats. Els pacients tractats provenen de diferents comunitats autònomes de l’Estat (Catalunya, Andalusia, Astúries, Galícia, Castellà i Lleó i València) i d’altres països europeus (Itàlia, Àustria i Polònia). Els resultats de la Fase I de l’estudi de Sant Pau acaben de ser presentats en el prestigiós Congrés de la Societat Europea d’Hematologia (EHA2022 Congress) que s’està celebrant a Viena aquesta setmana.

Les cèl·lules T de memòria CAR30 (HSP-CAR30) tenen un excel·lent perfil de seguretat i les dades preliminars mostren una altíssima eficàcia, ja que un 50% dels pacients van tenir una resposta completa al tractament amb desaparició del limfoma. Aquests excel·lents resultats són la base per a l’estudi de Fase II, els pacients del qual ja han començat a rebre el tractament a l’Hospital de Sant Pau.

  • Foto resultats primer assaig CAR-T

El CAR-T de Sant Pau

Els medicaments cel·lulars CAR-T de Sant Pau es fabriquen a partir dels limfòcits T del mateix malalt. La modificació genètica incorporada per mitjà de teràpia gènica permet que expressin un receptor per a potenciar la destrucció del tumor, el “chimeric antigen receptor” i per això s’anomenen CAR-T. El CAR-T de Sant Pau és un medicament de teràpia avançada fabricat a partir d’un tipus de limfòcit T anomenat T de memòria del mateix pacient. Aquestes cèl·lules de l’organisme humà són poc nombroses, però extremadament eficaces i es generen després d’una infecció primària. Els limfòcits T de memòria són cèl·lules encarregades d’intervenir en la defensa del cos en infeccions successives del mateix patogen.

Aquestes cèl·lules tenen un poderós efecte citotòxic, qualitat de ser tòxiques davant d’altres que estan alterades, i viuen molts anys en el nostre cos. “Seleccionem aquests limfòcits T de memòria del mateix pacient i els dotarem d’un “arma” que, cada cop que detecti un d’aquests antígens CD30, els que expressen les cèl·lules tumorals del limfoma, les elimini. Així, d’aquesta manera i de forma perpètua en el cos del pacient restaria un “detector i eliminador” de qualsevol cèl·lula del limfoma que tornés a aparèixer. En definitiva, és la modificació genètica dels limfòcits T del mateix pacient perquè aquests ataquin cèl·lules canceroses”, explica el Dr. Javier Briones, responsable clínic del projecte.

“Ha estat un camí llarg des que vam iniciar la nostra recerca al laboratori. Hem anat assolint fites com el disseny i la fabricació del medicament o els estudis pre-clínics. Ara, acabar la fase I i comprovar en el primer assaig clínic a Europa per a aquest tipus de limfoma que la meitat dels pacients han aconseguit la remissió completa del càncer, és molt gratificant i motivador”, afirmen les investigadores Ana Carolina Caballero, Laura Escribà Garcia i Carmen Álvarez Fernández, del grup de recerca en Immunoteràpia Cel·lular i Teràpia Gènica de l’Institut de Recerca de Sant Pau – IIB Sant Pau.

L’Institut de Recerca de l’Hospital de la Santa Creu i Sant Pau – IIB Sant Pau, en col·laboració amb el Banc de Sang i Teixits de Catalunya, va obtenir l’any 2020 el certificat de compliment de Normes de Correcta Fabricació per la producció d’un medicament de teràpia avançada. Aquesta certificació emesa per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) del Ministeri de Sanitat, permet la producció i control de qualitat de medicaments cel·lulars tipus CAR-T a la sala blanca, un equipament especialment dissenyat per al desenvolupament de medicaments de teràpia avançada que permet als investigadors de Sant Pau oferir tractaments innovadors als seus pacients.

Diversos organismes i fundacions han donat suport al projecte de Sant Pau. La Fundació Josep Carreras contra la Leucèmia i l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras han col·laborat decididament en el projecte amb l’adquisició d’una part important de l’equipament i la provisió de fons per la producció de fàrmacs pels 10 primers pacients. En aquest sentit, l’Institut Josep Carreras va adquirir dos nous equips de producció cel·lular que s’han ubicat a Sant Pau. Per a la compra del primer, la Fundació Josep Carreras va posar en marxa el 2018 una campanya de captació de fons amb el títol: “La fábrica de células imparables”. La Fundació Josep Carreras ha aportat més de dos milions d’euros per impulsar l’inici d’aquest assaig. Altres organismes com el Instituto de Salud Carlos III, la Fundació “La Caixa” i l’Associació Espanyola Contra el Càncer (AECC) també han donat suport al desenvolupament d’aquest projecte de recerca.