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OneChain Immunotherapeutics (OCI), spin-off del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, participada por Invivo Ventures, CDTI-Innvierte (Ministerio de Industria) y la Fundación Josep Carreras ha logrado un nuevo hito a nivel internacional.
Su producto OC-1 acaba de recibir la designación de Medicamento Huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de un subtipo de leucemia.
La obtención de esta designación confirma la necesidad de nuevos tratamientos para los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de tipo T, y refuerza el potencial de OC-1 como opción terapéutica para los pacientes que no responden a las terapias actuales.
OC-1 es un CAR-T dirigido al antígeno CD1a, una proteína presente en los tumores de pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical, un subtipo de leucemia agresivo y con escasas opciones terapéuticas. Un CAR-T es un tratamiento que consiste en extraer las células T del paciente (las encargadas de la defensa de nuestro organismo), modificarlas en laboratorio y volverlas a infundir al paciente.
Para estos pacientes, la primera línea de tratamiento suele ser efectiva, pero el pronóstico para aquellos que no responden a las terapias existentes es muy desfavorable.
La designación de Medicamento Huérfano se concede a fármacos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos.
Para la obtención de esta designación, además de presentar los datos de prevalencia de la enfermedad, hay que justificar la necesidad de nuevos tratamientos y presentar los datos del producto que demuestren que puede ser una nueva alternativa terapéutica.
Este es un paso crucial en el camino de OCI porque brinda esperanza a los pacientes que no cuentan con otras opciones terapéuticas.
Este reconocimiento a OC-1 se suma a la designación que ya recibió por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2021, ambas otorgadas en base a sólidos datos preclínicos que respaldan la eficacia y seguridad del tratamiento.
La compañía inició el ensayo clínico CARxALL en enero de 2023 para evaluar la seguridad y eficacia del producto en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical sin alternativa terapéutica.
Estos logros son un testimonio del avance de la compañía y del potencial de su enfoque para tratar neoplasias malignas.
