Researchers discover a protein’s function that can open the door to the generation of blood stem cells in the laboratory to treat leukaemia and other diseases

A scientific team led by Dr Anna Bigas, from the Josep Carreras Institute and the Hospital del Mar Research Institute has described the role of the IκBα protein in the differentiation process of haematopoietic cells. This is an important step towards being able to generate these types of cells in the lab, preventing them from differentiating and turning into other cells too early.

Better tools for generating haematopoietic stem cells in the laboratory – the cells responsible for the generation and renewal of blood and the immune system – may open the door to new treatments for leukaemia or genetic blood diseases. These cells could be generated and transplanted into the patient, so they can develop into new cells and thus regenerate the blood. This is currently not possible, as they quickly differentiate and cease to have the properties that make them stem cells. However, a recent study published in the journal Nature Communications may change this. The study has been signed by researchers from the Josep Carreras Leukaemia Research Institute, the Hospital de Mar Research Institute, and the CIBER Cancer Research Centre (CIBERONC), and it was led by Dr. Anna Bigas.

The work has focused on the role of a protein, IκBα, which is involved in the regulation of inflammation, but also in the regulation of genes related to stem cells in tissues. To test its activity in blood, researchers studied its role in mouse embryos that had been modified to eliminate this protein. This allowed them to analyse how the absence of IκBα influenced the ability of haematopoietic stem cells to develop into mature blood cells or to remain in their initial state.

The study has shown that the number of haematopoietic stem cells generated in these IκBα-deficient embryos is low. Despite this, these cells keep their stem cell potential and their ability to develop into any blood cell. In fact, the results show that these cells have a high regenerative capacity once activated.

In the same study, researchers further explored the biological mechanisms that explain this phenomenon and found that IκBα reduces the levels of retinoic acid, which is essential in inducing a quiescent state in the cells, which means they remain inactive and do not differentiate. By eliminating IκBα, retinoic acid levels increase and this allows the cells to ‘fall asleep’ and so “we are enriching a population of cells that is normally very scarce, but which performs the function of the most primitive stem cell, the one that is most conserved, and lasts throughout life“, explains Dr Bigas.

Despite being small in number, the haematopoietic stem cells in the modified embryos still had the potential to develop into other cells. Moreover, when transplanted, they were activated and differentiated. As Dr Bigas explains, “activating or inhibiting IκBα may provide us with a tool to control the characteristics of blood stem cells and help these cells to fall asleep and remain in the state in which they were generated. In the future, we may be able to induce embryonic cell differentiation into haematopoietic stem cells, prevent them from differentiating, and have them available for transplantation into a patient”.

For the time being, the only viable source of this type of treatment is a donation from a healthy person. Therefore, this study allows progress towards “the ultimate goal, which is to generate haematopoietic stem cells in the laboratory so that they can be used in multiple applications, from direct transplantation of stem cells to patients with leukaemia, to treatment with gene therapy for other disorders“, says the head of the study. Although the work has been carried out with mouse embryos, the researchers are optimistic that the results can also be transferred to human cells.

La Fundación Josep Carreras impulsa la nueva Unidad de Terapias Avanzadas en el Hospital de Sant Pau

La nueva Unidad de Terapias Avanzadas del Instituto de Investigación Sant Pau se consolida como un recurso estratégico al permitir el desarrollo y la fabricación de medicamentos biológicos personalizados para el tratamiento de pacientes oncohematológicos. El proyecto, que implica una inversión total de 5,5 millones de euros en los próximos 4 años, fue posible gracias a la aportación de más de 4,5 millones de euros por parte de la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia, la colaboración con el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, y el apoyo del Banco de Sangre y Tejidos (BST).

El pasado 17 de junio tuvo lugar la colocación de la primera piedra de la nueva Unidad de Terapias Avanzadas en el Instituto de Investigación Sant Pau (IR Sant Pau), la conocida como sala blanca. Estas nuevas instalaciones se consolidan como recurso estratégico, ya que permiten aumentar el desarrollo y fabricación de medicamentos biológicos personalizados para pacientes oncohematológicos.

El acto contó con la presencia de diversas personalidades del sector, el Honorable Conseller de Salud (en funciones) Manel Balcells; el director del IR Sant Pau, Dr. Jordi Surrallés; el presidente de la Comisión Delegada del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, Dr. Evarist Feliu; jefe de grupo de investigación del Instituto Josep Carreras y del IR Sant Pau y director del Servicio de Hematología del Hospital de Sant Pau, Dr. Javier Briones, y el director del Hospital de Sant Pau, Dr. Adrià Comella.

«Esta infraestructura es un activo que podrá dar servicio no sólo a los otros centros de investigación de Cataluña y España, también nos abre la puerta a poder establecer colaboraciones internacionales con otros centros del mundo en beneficio de muchos pacientes y del avance del conocimiento en esta área», añade el Dr. Surrallés.

La Fundación Josep Carreras ha aportado más de 4,5 millones de euros para su construcción, equipamiento y puesta en funcionamiento. Con este proyecto se constituye el Campus Sant Pau del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, que nace con el objetivo de llevar a cabo actividades de investigación científica relacionadas con el cáncer, la leucemia y otras hemopatías malignas, especialmente en inmunoterapia, oncogénesis, terapia celular y otras áreas relacionadas.

Además, la nueva Unidad de Terapias Avanzadas cuenta con el apoyo del Banco de Sangre y Tejidos (BST), que pone al servicio de la nueva unidad la experiencia profesional y la capacidad de fabricación de medicamentos de terapia avanzada, como parte de un acuerdo de colaboración, firmado recientemente, destinado a impulsar el desarrollo y la producción de medicamentos innovadores.

 

 Infraestructura de primer nivel

Las nuevas instalaciones pasarán de 39 m² a 163 m², y dispondrá de cuatro salas blancas de alta complejidad para llevar a cabo las investigaciones.

Las salas blancas son espacios diseñados y controlados para investigaciones biomédicas de alta precisión. Se establecen protocolos rigurosos de higiene y limpieza, controlando la temperatura, la humedad y la presión del aire. El aire se filtra constantemente para eliminar partículas y microorganismos.

Las nuevas instalaciones permitirán impulsar la importante labor de los grupos de investigación que están trabajando para desarrollar nuevas terapias avanzadas, como el que lidera el Dr. Briones en el campo de la hematología. «Esta nueva infraestructura nos sitúa a la vanguardia de la investigación en este campo y nos ayudará a avanzar más rápidamente hacia tratamientos más eficaces y personalizados para nuestros pacientes y seguir contribuyendo al avance del conocimiento científico».

 

Terapias avanzadas: mayor capacidad de producción

La nueva Unidad de Terapias Avanzadas de Sant Pau no solo permitirá una mayor producción de medicamentos, sino que también centralizará todo el proceso de desarrollo dentro de la propia institución. Esto asegurará una mayor eficiencia y control de calidad en todo el proceso.

El Dr. Briones remarca que «la nueva unidad no solo aumentará nuestra capacidad de producción, sino que también nos permitirá llevar a cabo ensayos clínicos íntegramente del inicio al fin, con todas las ventajas que esto conlleva».

«Es un sueño hecho realidad. Desde hace más de 20 años trabajamos en inmunoterapia, y en los últimos 10 años nos hemos centrado en las terapias CAR-T. Esta nueva unidad nos permitirá aumentar nuestra capacidad de producción y llegar a más pacientes, ofreciendo tratamientos personalizados para enfermedades que hasta ahora no tenían cura», indica el Dr. Briones.

Sant Pau es uno de los dos hospitales autorizados en Cataluña -y de los pocos en el mundo- para producir medicamentos de inmunoterapia CAR-T. «Hay muy pocos centros en todo el mundo que hagan sus propias CAR-T, es decir, que tengan la tecnología y la capacidad, la experiencia y las instalaciones para poder desarrollar este tipo de terapias», en palabras del Dr. Briones. Hasta ahora, los investigadores del IR han desarrollado dos medicamentos CAR-T académicos: el HSP-CAR30 y el HSP-CAR19M.

 

Inmunoterapia CAR-T

El grupo de investigación en Inmunoterapia Celular y Terapia Génica del IR ha desarrollado hasta ahora dos medicamentos CAR-T académicos: el HSP-CAR30 y el HSP-CAR19M, con un ambicioso proyecto liderado por el Dr. Briones.

La Fundación Josep Carreras contra la Leucemia y el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras también apoyaron decididamente el proyecto HSP-CAR30 con la adquisición de una parte importante del equipamiento y la provisión de fondos para la producción de fármacos en la fase I.

El HSP-CAR30 se encuentra actualmente en ensayo clínico en fase II y constituye el primer medicamento de inmunoterapia CAR-T30 (académico) en Europa.

En la fase I pudo demostrarse que las células T de memoria CAR30 (HSP-CAR30) tienen un excelente perfil de seguridad, es decir, que tienen muy poca toxicidad, además de conseguir una alta eficacia, puesto que un 50 % de los pacientes tuvieron una respuesta completa al tratamiento con desaparición del linfoma.

«El CAR-T30 es el primero que se ha desarrollado en Europa, y solo hay otros tres en todo el mundo, en Estados Unidos y en China. Es decir, que para nosotros es un orgullo el poder desarrollar este tipo de terapias y, sobre todo, lo más importante, poder ofrecerla a nuestros pacientes. Además, como de momento es el único CAR30 desarrollado en Europa, tratamos también a pacientes que vienen de otros países. Esto para nosotros es un orgullo y un enriquecimiento profesional, ya que nos da la oportunidad de generar conocimiento», añade este experto.

Un equipo de investigación descubre que un tipo de leucemia infantil se origina durante el desarrollo fetal

Un equipo de investigadores del Instituto de Oncología de la Universidad de Oviedo (IUOPA), el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, la Universidad de Barcelona y el Centro de Investigación Biomédica en Red Cáncer (CIBERONC) ha podido demostrar que algunas leucemias infantiles se originan durante el desarrollo embrionario, aunque no se manifiesten hasta pasados unos meses de vida.

La leucemia mieloide aguda constituye el segundo tipo de leucemia aguda más frecuente en la infancia y puede diagnosticarse con pocos meses de vida. La aparición de la enfermedad de forma tan temprana había hecho sospechar que el tumor podía tener un origen prenatal. La demostración de esta teoría se había visto, sin embargo, limitada por la posibilidad de tener una muestra prenatal o en el momento del parto.

“La posibilidad de estudiar el origen de esta leucemia surgió a partir del caso de un bebé de 5 meses que se diagnosticó con leucemia mieloide aguda en el Hospital Niño Jesús de Madrid”, explica Pablo Menéndez, profesor ICREA de la Universidad de Barcelona y del Instituto Josep Carreras. “Los padres, que habían conservado la sangre del cordón umbilical, abrieron una línea de investigación que hasta el momento no se había podido abordar”, añade este investigador.

Mediante el uso de técnicas de medicina de precisión, se analizó el genoma completo del tumor, y a diferencia de los tumores en personas adultas, en los que se detectan miles de mutaciones, en esta leucemia tan solo se identificaron dos alteraciones cromosómicas. “El análisis del genoma nos permitió diseñar un método de diagnóstico personalizado para poder hacer el seguimiento de la enfermedad”, comenta Xose S. Puente, catedrático de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad de Oviedo. “Pero estos datos generan nuevas preguntas, como cuándo surgió el tumor y en qué orden han aparecido estas mutaciones”, destaca. La mayoría de las veces estas preguntas no se pueden responder, ya que para poder contestarlas es necesario disponer de muestras de sangre del bebé antes del momento de diagnóstico, algo que en la inmensa mayoría de los casos es imposible. Pero en este caso particular, la existencia de una muestra de cordón umbilical congelado permitió separar las diferentes poblaciones de células sanguíneas en el momento del parto y estudiar si alguna de las alteraciones cromosómicas detectadas en el tumor, ya estaban presentes durante el desarrollo fetal.

El estudio ha revelado que una translocación entre el cromosoma 7 y el 12 ya estaba presente en algunas células madre hematopoyéticas del cordón umbilical. Por el contrario, la otra alteración cromosómica, una trisomía del cromosoma 19, no estaba presente en el feto, pero sí en todas las células tumorales, lo que sugiere que contribuye a aumentar la malignidad de las células leucémicas. “Estos datos son de gran relevancia para entender el desarrollo de una enfermedad que es devastadora, y la existencia de esta muestra de cordón umbilical fue crucial para poder abordar un estudio que hasta ahora había sido imposible en las leucemias mieloides agudas”, añade Talía Velasco, investigadora del Instituto Josep Carreras y la Universidad de Barcelona y colíder del trabajo.

Además de poder reconstruir las alteraciones genómicas que sufren las células para dar lugar a esta leucemia, el estudio también ha identificado un mecanismo molecular que no había sido observado hasta la fecha en este tipo de leucemia y que provoca la activación de un gen, denominado MNX1, frecuentemente alterado en este tipo tumores. El conocimiento de estas alteraciones es esencial para poder desarrollar modelos celulares y animales que permitan entender la evolución de la enfermedad y poder desarrollar nuevas terapias para el tratamiento de este tipo de patologías.

El estudio ha sido liderado por Xose S. Puente, catedrático de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad de Oviedo-IUOPA, Talía Velasco y Pablo Menéndez, del Instituto Josep Carreras y la Universidad de Barcelona, y han participado investigadores de otras cuatro instituciones, incluyendo el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Universitario Central de Asturias, el Instituto de Biomedicina y Biotecnología de Cantabria y el Instituto de Investigación Sanitaria La Princesa de Madrid.

Esta investigación ha sido posible gracias a la colaboración de los padres (que hicieron una donación a través de la Fundación Josep Carreras) y a la financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, el European Research Council, la Fundación Científica AECC, la Fundación Uno entre Cienmil, la Fundación bancaria la Caixa, la Generalitat de Catalunya, el CIBERONC y el Instituto de Salud Carlos III.

Nueva herramienta para optimizar el tratamiento de los pacientes con síndrome mielodisplásico

Un equipo internacional de investigadores ha desarrollado y validado un innovador sistema de apoyo a la toma de decisiones que supondrá un avance significativo para el tratamiento de los síndromes mielodisplásicos. Esta nueva herramienta pretende determinar el momento óptimo para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas basándose en una combinación de datos clínicos y genómicos. El Dr. Francesc Solé y la Dra. Blanca Xicoy, investigadores del Instituto Josep Carreras, forman parte del grupo de trabajo internacional sobre síndromes mielodisplásicos que está detrás de la investigación.

Bajo el término síndromes mielodisplásicos (SMD) se esconde un grupo de trastornos causados por células sanguíneas mal formadas o disfuncionales, que a menudo provocan anemia grave, riesgos de infección y una mayor probabilidad de desarrollar leucemia mieloide aguda. Su único tratamiento potencialmente curativo es el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH), pero su éxito depende en gran medida del momento en el que se realice y del estado del paciente en el momento del trasplante.

Una investigación, publicada en la revista Journal of Clinical Oncology, aborda la cuestión crítica del momento oportuno para realizar el TCMH. Lo firma un equipo dirigido por la Dra. Cristina Astrid Tentori e investigadores de varias instituciones prestigiosas, incluidos los Dres. Francesc Solé y Blanca Xicoy del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras. Los investigadores utilizaron el Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica Molecular (IPSS-M), que incluye tanto características clínicas como mutaciones genéticas, para mejorar la toma de decisiones sobre el tratamiento de los SMD.

El estudio analizó una cohorte retrospectiva de 7.118 pacientes con SMD. Estos pacientes fueron estratificados en cohortes de entrenamiento y validación para construir y probar el Sistema de Ayuda a la Decisión (DSS en inglés). La herramienta calcula la supervivencia media a lo largo de un periodo de ocho años para varias combinaciones de factores clínicos y genómicos y determina el momento óptimo para el TCMH comparando diferentes estrategias de tratamiento.

Los resultados tras utilizar el DSS mostraron que los pacientes con perfiles de riesgo bajo y moderado-bajo, basándose en el IPSS-M, se beneficiarían de una estrategia de trasplante tardío. Por el contrario, aquellos que son clasificados con un riesgo moderadamente alto, alto o muy alto deberían someterse a un trasplante inmediato para maximizar la esperanza de vida, según las predicciones de la nueva herramienta.

Si se confirma la precisión del nuevo sistema, algo que requeriría más análisis, su uso podría mejorar significativamente el actual Sistema Internacional Revisado de Puntuación Pronóstica (IPSS-R). Según los resultados, el 15% de los pacientes a los que se les recomendaba un trasplante inmediato basándose en el actual IPSS-R se beneficiarían más de un enfoque tardío si nos basamos en la guía del IPSS-M. Por el contrario, el 19% de los pacientes a los que el IPSS-R recomendaba retrasar el trasplante deberían recibir un TCMH inmediato según la evaluación del IPSS-M.

 

Relevancia clínica

La inclusión de datos genómicos en el IPSS-M facilita un enfoque más personalizado del tratamiento de los SMD. Esto es relevante, ya que el SMD presenta un alto grado de heterogeneidad clínica y genética que el IPSS-R convencional no capta completamente. El nuevo modelo permite una estratificación del riesgo y una planificación del tratamiento más precisas, lo que podría mejorar significativamente los resultados de los pacientes.

La Dra. Tentori y su equipo destacaron la importancia de integrar la información genómica en la práctica clínica, subrayando que el DSS podría cambiar la política de trasplante para alrededor del 17% de los pacientes. Este cambio demuestra la relevancia clínica del cribado genético en el tratamiento de los SMD y apoya un avance hacia planes terapéuticos más individualizados.

Aunque el DSS representa un avance significativo, su implementación no está exenta de desafíos, sobre todo en aquellas regiones en las que las pruebas moleculares no son rutinarias debido a limitaciones de coste e infraestructura. Para hacer frente a este problema, los investigadores han identificado un conjunto mínimo de 15 genes críticos que proporcionan una alta precisión predictiva, lo que podría hacer que el sistema sea más accesible en diversos entornos clínicos.

En general, este innovador DSS supone un gran avance en el tratamiento de los SMD, ya que promete optimizar las estrategias de tratamiento y mejorar la supervivencia de los pacientes adaptando las decisiones al perfil clínico y genético único de cada paciente. A medida que la comunidad médica continúe adoptando la medicina de precisión, herramientas como este DSS desempeñarán un papel fundamental en el tratamiento de los SMD.

Haematology experts meet at the 4th edition of the NEXT course on the latest advances in the diagnosis of leukaemia

The 4th edition of the NEXT course, organised by doctors Eulàlia Genescà and Francesc Solé, from the Josep Carreras Institute, and the Spanish Society of Haematology and Haemotherapy (SEHH), focuses on new technologies that enable a more precise diagnosis and a more personalised treatment for patients, such as Optical Genome Mapping, RNAseq and Artificial Intelligence.

The Spanish Society of Haematology and Haemotherapy (SEHH) and the Josep Carreras Leukaemia Research Institute have organised the fourth edition of the course «NEXT, New Generation Diagnosis in Leukaemia», which had the scientific support of the Spanish Haematology Treatment Programme (PETHEMA) of the SEHH. Under the coordination of Eulàlia Genescà  and Francesc Solé, from the Josep Carreras Institute (Badalona, Barcelona), the course presented the latest technological advances in the diagnosis of haematological cancer. It has also presented the technical approaches used in research that could be applied to haematological diagnosis in the future.

According to both experts, «the integrated diagnosis of haematological cancer has evolved over the recent years, incorporating new technologies to try to obtain the most accurate and personalised diagnosis possible». Massive next-generation sequencing (NGS), one of the latest-generation omics, is creating great expectations, and is already being regularly used in many national centres. «It should be applied in every case, without exception». Optical Genome Mapping (OMG) and nanopore technology are also at the forefront of omics techniques. «The present and future of OMG is being discussed. With this technology, a single test can detect numerical and structural alterations with a very high resolution, without the need for dividing cells». The Spanish Cooperative Group of Haematological Cytogenetics (GCECH), of the SEHH, is leading some national and international projects aiming to determine its application in the genetic diagnosis of blood cancer. In addition, functional tests will be able to complement diagnosis by providing information on treatment. The development of computer platforms/programmes where all these data can be integrated will facilitate the application of an integrated diagnosis.

Artificial intelligence (AI) «is already being used and will be increasingly involved in the diagnosis and prognosis of haematological cancers. It will also help to improve the clinical management of patients,» say Dr Genescà and Dr Solé.

In Spain «there is still a long way to go and its use is at a very preliminary stage compared to other countries. However, some have already started to apply computer programmes to analyse cytometry data. These programmes have been created with AI from the analysis of a large amount of flow cytometry data». In some cases, this technology has also been applied in the creation of control cohorts for clinical trials, which experts think will be groundbreaking in the field.

First patient treated in OneChain Immunotherapeutics’ CAR-T trial for cortical T-cell acute lymphoblastic leukemia

  • OneChain Immunotherapeutics announces the treatment of the first patient in the CARxALL clinical trial evaluating its most advanced product, OC-1. The trial, conducted in Barcelona at Hospital Clínic and Hospital Sant Joan de Déu, is open to both pediatric and adult patients worldwide.
  • OneChain Immunotherapeutics is a spin-off of the Josep Carreras Leukaemia Research Institute and ICREA, in partnership with Invivo Ventures, CDTI-Innvierte and the Josep Carreras Leukaemia Foundation.
  • Cortical T-cell acute lymphoblastic leukemia accounts for 20-30% of T-cell leukemias and has a poor prognosis in patients who do not respond to standard treatments.
  • OC -1 is a CAR-T cell therapy targeting antigen CD1a, a protein almost exclusively present on tumor cells, potentially reducing severe immunosuppression risks associated with competing CAR T treatments. It has received orphan drug designation by both EMA and the FDA.

OneChain Immunotherapeutics (OCI), a biotechnology company specializing in the development of CAR-T cell therapies for oncological diseases, announced today the first patient dosed in the CARxALL clinical trial, a study evaluating its most advanced product, OC-1, in patients with cortical T-cell acute lymphoblastic leukemia (coT-ALL). The trial, open to pediatric and adult patients worldwide, is being conducted in Barcelona at Hospital Clínic and Hospital Sant Joan de Déu, under the direction of Dr Núria Martínez and Dr Susana Rives, principal investigators for the study.

The CARxALL study (ClinicalTrials.gov identifier NCT05679895), is a dose-escalation trial, aiming to evaluate for the first time in humans the safety and tolerability of a CAR-T therapy (OC-1) in patients with coT-ALL, a subtype of leukemia that accounts for 20% of T-cell leukemias and is characterized by a poor prognosis in those patients who do not respond to existing therapies. The first patient treated at Hospital Clínic, a young man who had previously undergone several treatment lines without success, has received the full dose with no major issue.

«This treatment offers hope for patients who have exhausted all available options», explains Núria Martínez, Principal Investigator at Hospital Clínic. «It is essential that we do everything we can to ensure that as many patients as possible can access these innovative therapies. We are very grateful to OneChain for all their support with the clinical trial and hope to stablish a long-lasting relation with them. Their pipeline has a lot to offer to patients and families».

CAR-T therapies are a type of immunotherapy that involves the genetic modification of immune cells called T-cells in the laboratory, to enhance and target their ability to recognize and attack cancer cells. This strategy has already shown promising results in other forms of leukemia and lymphoma. However, applying these therapies to T-cell leukemias such as coT-ALL presents significant challenges because tumor and healthy T cells exhibit almost the same molecules on their surface. As a result, competing CAR T therapies aimed at T-ALL destroy both type of cells, potentially leading to severe immunosuppression in patients.

OC-1, the product being evaluated in the trial, aims to overcome these obstacles by targeting CD1a, a specific protein found almost exclusively in the tumor cells of patients with coT-ALL. «Our laboratory was the first to develop and validate a CAR-T specific to this therapeutic target», says Dr. Pablo Menéndez, founder of OCI and director of the stem cell biology, developmental leukemia, and immunotherapy group at the Josep Carreras Leukemia Research Institute (IJC). «Seeing now how academic work reaches patients is a dream come true for all of us».

«This is an important milestone and a very proud moment for OneChain and all our partners», said Dr. Stefanos Theoharis, CEO of the company. «Their unending support and commitment to our company and the patients has finally come to bear fruit. My heartfelt thanks go to all those individuals and organizations who have helped us achieve this milestone, including the joint effort of the Josep Carreras Leukemia Research Institute, the OneChain team, the staff at Hospital Clínic and Hospital Sant Joan de Déu, the Josep Carreras Foundation, our main investor, Invivo Partners, the Unoentrecienmil Foundation, the Banc de Sang I Teixits (BST), and the CDTI Innvierte program».

Vincenzo Calvanese: “I want to know what makes a stem cell… a stem cell”

The Josep Carreras Leukaemia Research Institute opens a new lab with the incorporation of Dr. Vincenzo Calvanese, a consolidated researcher on stem cell biology. The new group will try to understand which molecular features and regulatory processes identify a blood stem cell, a fundamental knowledge to advance in many areas, like haematopoietic stem cell transplant, one of the few successful clinical applications of stem cells today.

Dr Vincenzo Calvanese speaks with passion about his research projects and objectives. Trained in pharmaceutical biotechnologies at the University of Bologna, Italy, he moved to Madrid to learn about the epigenetic differentiation of stem cells at the CNIO and the CNB, where he got his PhD. Later on, Calvanese focused his research on haematopoietic (blood) stem cells at the University of California Los Angeles, USA, to finally establish his own lab at the University College London, UK. Now, with a brand-new ERC Consolidator grant in his pocket, one of the finest and most exclusive research funding schemes in Europe, he will open a new lab at the Josep Carreras Institute and will join forces in the fight against leukaemia.

Translational Research joins the best of two worlds: the fundamental knowledge on human biology with the needs for practical innovation for the benefit of patients. Out of pure curiosity, Calvanese is fascinated by the ability of stem cells to become any other cell type, just by using one or another piece of its genetic information. That’s why one of his aims is to understand the molecular determinants of such a special cell type, making a stem cell… a stem cell.

On the practical side, unlocking the potential of blood stem cells will be instrumental to advance in the science of bone marrow transplantation, a life-saving therapy in blood cancers, and to fight against cancer stem cells, the often chemotherapy-resistant cancer cells leading to tumour development and relapse. To do so, the Calvanese lab, established as the «Blood Stem Cell Identity» Lab, will work closely with all his new colleagues at the Josep Carreras Institute, some of whom he knows well already.

«The Josep Carreras Institute harbours a unique mixture of profiles, from the most basic science to the patient-oriented clinical research, all focused on blood cancer. There is a critical mass to start something big», Calvanese explains, and adds that «Barcelona is one of the best science hubs in southern Europe and, for me, it’s like coming home».

But, why another lab on hematopoietic stem cells (HSC)? Well, as Calvanese explains, «HSC existence was experimentally proven more than 60 years ago and, as such, they are a robust platform to study stemness. While there is still debate on the existence of stem cells in other tissues, HSC are really well-characterized, hence one of the best models to study adult stem cell properties, how they are established in the embryo and maintained during life».

His projects are nothing short of ambitions and one of these “approaches” will be to try to recreate in vitro to recreate the complex signals leading to the maturation of stem cells, something never fully reached and instrumental to provide a stable supply of HSCs derived from pluripotent cells for regeneration in the future. To do so, the Calvanese Lab will have the latest technologies at reach, like single cell spatial transcriptomics, state-of-the-art genomics, proteomics and computational analysis.

The institute grows and we could not be happier with the new talent joining our family, being part of our story and helping us reach the day leukaemia will be a 100% curable disease, for everyone. Be welcome, Vincenzo, and best of luck!

El Registro de Donantes de Médula Ósea consigue la certificación mundial por la calidad de su servicio

► El Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO), de la Fundación Josep Carreras, designado por el Ministerio de Sanidad como el único registro de donantes español, acaba de recibir la certificación de la World Marrow Donor Association (WMDA). Esta entidad aglutina a los 101 registros de donantes de médula ósea de todo el mundo.

► Esta certificación internacional reconoce al REDMO como un referente de calidad.

► El REDMO cuenta con 484.175 donantes disponibles, procedentes de todas las comunidades autónomas, y ha hecho posibles 13.576 trasplantes para pacientes de todo el mundo.

► Cada vez más hospitales de todo el mundo eligen a un donante español como el ideal para sus pacientes gracias a la calidad de servicio que ofrece el REDMO.

La certificación obtenida acredita que el REDMO desarrolla cada etapa del proceso de trasplante, desde la captación del donante hasta el seguimiento tras la donación de progenitores al paciente, cumpliendo con los más exigentes estándares internacionales de calidad. Al mismo tiempo, evidencia el máximo cuidado que la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia presta al donante para asegurar su seguridad y bienestar.

Mediante este programa, la Fundación consigue ofrecer uno o más donantes compatibles para los pacientes que precisan un trasplante y no disponen de un donante familiar compatible, en un periodo medio de 27 días.

Este reconocimiento supone:

* Una mayor visibilidad de los donantes españoles en las bases de datos nacionales e internacionales.

* Una validación de los procesos internos del REDMO y de las entidades colaboradoras (bancos de cordón, centros autonómicos de donantes, centros hospitalarios de colecta de progenitores hematopoyéticos y centros de trasplante) de todas las comunidades autónomas.

* Una nueva certificación de calidad de los progenitores hematopoyéticos que el REDMO suministra a los pacientes en los centros de trasplante.

En febrero de 2019 se consiguió el primer paso, la «calificación» del REDMO, con una validez de cuatro años. En 2023 se solicitó pasar el siguiente y último paso del proceso, la certificación.

El pasado mes de diciembre, el REDMO recibió la visita de los certificadores internacionales de la World Marrow Donor Association (WMDA), a fin de verificar in situ el rigor del trabajo que este desarrolla en todos los ámbitos: promoción de la donación, colaboración con los centros de donantes implicados, hospitales y equipos de trasplante, registros y hospitales internacionales, servicios de transporte y, muy especialmente, cuidado y atención al donante.

El Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras es acreditado como Centro de Excelencia Severo Ochoa

El Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades ha otorgado la prestigiosa acreditación de Centro de Excelencia Severo Ochoa al Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, en reconocimiento de su excelencia, impacto científico nacional e internacional y capacidad de atracción de talento, entre otros. Este distintivo sitúa al Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras entre los mejores centros de investigación del Estado.

El Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, centro CERCA de la Generalitat de Catalunya, ha recibido la resolución de concesión provisional como Centro de Excelencia Severo Ochoa por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades.

El Instituto es una de las 10 instituciones que ha recibido la acreditación en la convocatoria 2023, que lo sitúa entre los mejores centros de investigación del Estado en base a la excelencia, las aportaciones científicas, la capacidad de atracción de talento y el impacto económico y social, entre otros.

Este reconocimiento pone de relieve la excelente investigación llevada a cabo, sus colaboraciones continuas y su compromiso con la sociedad, que han dado como resultado la incorporación de centenares de profesionales en los últimos años, la captación de financiación, la sostenibilidad del presupuesto estructural y el liderazgo de grandes proyectos internacionales.

La prestigiosa acreditación Severo Ochoa contribuirá a aumentar la visibilidad internacional del centro, así como el impacto científico, social y económico de los resultados de su investigación. Además, asegura la financiación del nuevo Plan Estratégico del Instituto Josep Carreras, con el objetivo de consolidar sus capacidades y contribuir a su liderazgo científico.

El director del Instituto, el Dr. Manel Esteller, ha expresado su agradecimiento por la acreditación, y comenta que supone “un reconocimiento al trabajo de los últimos cinco años del personal de nuestro joven instituto”. Por su parte, Ana Garrido, directora estratégica y gerente en funciones del Instituto Josep Carreras, valora que “la suma de pequeños esfuerzos se ha traducido en una gran recompensa, un resultado exitoso que representa un antes y uno después para nuestro instituto. Como decía Pablo Neruda, si no escalas la montaña, nunca podrás disfrutar del paisaje. Agradezco a todo el equipo del Instituto haberla escalado con nosotros”.

La selección de los Centros de Excelencia Severo Ochoa se lleva a cabo a través de un riguroso y exigente proceso competitivo, que valora cuestiones como la organización, la financiación, los resultados de la investigación, el liderazgo internacional o la formación.

La acreditación tiene una duración de cuatro años y supone un gran impulso para continuar trabajando, imparables, por una investigación de excelencia que contribuya a la mejora de los resultados y la curación de los pacientes afectados por la leucemia y otras hemopatías malignas.

La Fundación Josep Carreras publica la Guía práctica sobre mieloma múltiple para pacientes y cuidadores

El mieloma múltiple es un cáncer de la sangre menos conocido que la leucemia o los linfomas, pero diagnosticado cada año a más de 3.000 personas en España. Sus afectaciones, su tratamiento y sus secuelas son muy específicas y, a menudo, (con)vivir con el mieloma puede suponer todo un reto.

Hoy presentamos una Guía práctica sobre mieloma múltiple específicamente pensada para el paciente y sus cuidadores.

Desde la Fundación hemos querido no solo explicar en detalle esta enfermedad y sus tratamientos actuales, sino también su impacto tanto físico como emocional. Una visión holística que pretende ver cómo (con)vivir con el mieloma múltiple.

Respecto a temas físicos, en la guía se explican especialmente las lesiones óseas y la neuropatía periférica que son síntomas y secuelas muy características del mieloma múltiple y pueden ser muy dolorosas. Hay ejercicios de fisioterapia y rutinas para ellos, entre otras cosas.

Por lo que atiende a aspectos emocionales, la guía ofrece recursos útiles, grupos de apoyo, trucos para la gestión de la incertidumbre, entre otros temas interesantes.

Otro aspecto que destacar es que también hemos querido tener en cuenta al cuidador ya que él o ella también reciben el impacto de la enfermedad. Por ello, la guía ofrece también trucos y recursos para ayudar a cuidar, para cuidarse para cuidar mejor e incluso temas específicos como las discusiones y la comida o la organización y el trabajo.

Gracias a la colaboración de Pfizer España, hemos podido hacer realidad esta guía para hacer llegar a los pacientes, no solo información rigurosa y acreditada por la dirección médica de nuestra Fundación sobre el mieloma múltiple, sino muchas referencias a vídeos, a podcasts, a otros documentos gráficos, a testimonios, etc.

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¡Muchas gracias a nuestro colaborador, Pfizer España, por habernos ayudado a que podamos hacer realidad esta guía! Seguimos Imparables también contra el contra el mieloma múltiple.