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«El tratamiento de pacientes con SMD se hace más y más personalizado. En los próximos años vamos a ver más énfasis en las mutaciones genéticas asociadas con los SMD. Cada paciente tiene un cuadro de mutaciones diferentes y estas mutaciones pueden informar sobre cómo se debe tratar al paciente. Las mutaciones se podrían usar para establecer el diagnóstico, determinar el pronóstico y predecir qué terapias serían más eficaces.»
Hoy tenemos el inmenso placer de recibir en el Campus ICO-Germans Trias i Pujol del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras (IJC) al Dr. Rafael Béjar, experto mundial en el estudio de los síndromes mielodisplásicos (SMD) que desarrolla su trabajo en la Universidad de California en San Diego. El Dr. Béjar ha establecido en esta universidad un centro de excelencia en este tipo de enfermedades centrado en aunar las mejores herramientas de diagnóstico, cuidados, ensayos clínicos y experiencia médica en un mismo centro.
El Dr. Béjar ofreció el pasado martes día 8 de marzo una conferencia en nuestro centro.
El Dr. Rafael Béjar es un científico que, además de atender a los pacientes, lleva a cabo programas de un investigación dedicados al estudio de los síndromes mielodisplásicos. Su enfoque es descubrir las características de la enfermedad que se pueden utilizar para personalizar el cuidado y tratamiento de estos pacientes con el fin de curar la enfermedad o alargarles la vida.
Ha publicado artículos clave en el New England Journal y en la revista Journal of Clinical Oncology que examinan los cambios genéticos que conducen al desarrollo delos SMD. Sus esfuerzos han dado lugar al desarrollo de pruebas clínicas para las mutaciones que ayudan a predecir el pronóstico y las opciones de tratamiento individualizado para estos pacientes.
El Dr. Béjar completó su residencia en medicina interna en el Hospital Brigham and Women de Boston, donde ocupó, más tarde, puestos de responsabilidad. A posteriori recibió una beca en hematología y oncología en el reconocidísimo Dana Farber Institute, obtuvo así su título de médico y se doctoró en la Universidad de California en San Diego.
Fuera del trabajo, al Dr. Béjar le gusta pasar tiempo con su esposa y sus tres hijos. También le gusta ir en bicicleta o bucear frente a la costa de San Diego.
Hemos querido conversar con el Dr. Béjar para que nos explique un poco más cuales son los retos actuales en la investigación de los síndromes mielodisplásicos.
● Prof. Béjar, hoy en día, ¿qué significa un diagnóstico de SMD y qué tipo de persona lo recibe?
Los SMD son enfermedades que se encuentran típicamente en personas de mayor edad. Causan citopenias y pueden progresar hacia una leucemia aguda. Hay mucha variabilidad en el cuadro clínico de los pacientes con SMD. Los de bajo riesgo pueden tener pocos síntomas y no estar afectados durante muchos años. Otros en cambio necesitan transfusiones de sangre. Pacientes de alto riesgo tienen citopenias más severas y necesitan transfusiones más seguidas. Es más probable que estos pacientes progresen a una leucemia aguda y necesiten tratamientos más agresivos.
● ¿Cómo era el tratamiento de un paciente de SMD hace 25 años y cómo es ahora?
El tratamiento de estas enfermedades ha cambiado mucho en los últimos 15 años. Antes, solo podíamos ofrecer tratamientos de apoyo a nuestros pacientes. Éstos incluían transfusiones de sangre y plaquetas, antibióticos, y factores de crecimiento para células rojas. Ninguno de estos tratamientos trataba la enfermedad directamente. Algunos pacientes podían recibir un trasplante de medula ósea, pero la gran mayoría no eran buenos candidatos para este tipo de tratamiento intensivo.
Hace 12 años se aprobaron tres tratamientos nuevos para los SMD: la lenalidomida, la azacitadina y la decitabina. Estos medicamentos trataban la enfermedad directamente y podrían alargar la vida en los pacientes que respondían al tratamiento.
Hoy, el tratamiento de los SMD está muy individualizado. Cada paciente se evalúa para determinar su pronóstico. Los pacientes de bajo riesgo reciben tratamientos para mejorar la calidad de vida y los pacientes de alto riesgo se tratan con terapias agresivas para tratar de alargar la vida. El trasplante de medula ósea ha mejorado en los últimos 25 años y también se considera para pacientes de alto riesgo.
● Los retos futuros pasan por el desarrollo, sobretodo, de nuevas estrategias de tratamiento personalizadas. ¿Es así? ¿Qué objetivos se plantean en los próximos años?
Es verdad. El tratamiento de pacientes con SMD se hace más y más personalizado. En los próximos años vamos a ver más énfasis en las mutaciones genéticas asociadas con los SMD. Cada paciente tiene un cuadro de mutaciones diferentes y estas mutaciones pueden informar como se debe tratar al paciente. Las mutaciones se podrían usar para establecer el diagnostico, determinar el pronóstico y predecir qué terapias serían más eficaces. Al mismo tiempo, hay muchos tratamientos nuevos en desarrollo clínico.
El Dr. Béjar acompañado del Dr. Francesc Solé, director científico del Campus ICO-Germans Trias i Pujol del IJC y director del grupo de investigación de síndromes mielodisplásicos y Vera Ademà, investigadora del grupo de síndromes mielodisplásicos del IJC.
● En los últimos años, gracias a la investigación, han aparecido nuevos agentes biológicos como la lenalidomida o la azacitidina que han aportado nuevas oportunidades para los pacientes de SMD y edad avanzada que no pueden someterse a un trasplante de médula ósea. ¿Puede explicarnos qué suponen este tipo de agentes biológicos y si están en marcha nuevos estudios de otros tratamientos?
Estos tratamientos nuevos pueden mejorar las citopenias y extender la vida. Desafortunadamente, no curan los SMD. Hay pacientes que no responden a estos tratamientos y la recaída es común. Se necesitan tratamientos nuevos y más eficaces. Por suerte, hay varios tratamientos nuevos en desarrollo o en etapa de ensayo clínico en este momento. Estos tratamientos pueden complementar nuestros tratamientos establecidos o los pueden superar. También, los trasplantes de medula ósea han avanzado mucho. Pacientes que eran de edad muy avanzado o muy débiles de salud ahora se pueden considerar como candidatos. Asimismo, pacientes que no tienen donantes en su familia ahora tienen más opciones para recibir medula ósea de personas no emparentadas.
● ¿Cree que asistiremos en el futuro a la cronificación de la enfermedad?
Para los pacientes de bajo riesgo, los SMD ya se pueden considerar enfermedades crónicas. Yo pienso que con tratamientos nuevos, estos pacientes van a tener mucha mejor calidad de vida o, idealmente, una enfermedad totalmente asintomática. Espero que los tratamientos para pacientes de alto riesgo puedan generar remisiones profundas que duren mucho tiempo, previniendo la transformación a leucemia aguda. Por lo menos sería un avance importante tener varios tratamientos disponibles para estos pacientes para tener opciones cuando los tratamientos de primera línea fracasan o dejan de funcionar. Esto ayudará a prolongar la vida de pacientes con SMD de alto riesgo más de lo que podemos hoy.
● Los SMD no son enfermedades raras pero sí que son poco conocidas para la sociedad. ¿Qué opinión tiene respecto a qué la Fundación Josep Carreras haya creado un centro de investigación específico para la leucemia y las demás enfermedades hematológicas malignas como los SMD? ¿Qué repercusión cree que puede tener tanto para el ámbito científico como para la sociedad?
Es verdad que los SMD no son bien conocidos. Es muy importante que la Fundación Josep Carreras haya creado un centro de investigación para las SMD y enfermedades relacionadas.
El hecho de tener investigadores trabajando en España y a nivel mundial sobre las SMD permite que la sociedad del país donde investigan tome conciencia de estas enfermedades.
Asimismo los médicos estarán más informados y habrá una mayor oportunidad para educar al público sobre estas enfermedades comunes en las personas mayores. Tanto los pacientes como los médicos serán más conscientes de lo que son las SMD y más propensos a diagnosticar y tratar correctamente. Una mayor conciencia pública se traduce en una mayor defensa pública y un mayor apoyo de los gobiernos y otras fuentes de financiación para la investigación futura.
¡Muchísimas gracias Dr.Béjar!
