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El Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y Gentium han firmado un acuerdo de colaboración para los próximos cuatro años a fin de investigar los efectos beneficiosos del defibrotide en pacientes receptores de un trasplante de médula ósea.
El grupo de investigadores del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras que está estudiando la disfunción endotelial durante el trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH), ha demostrado que defibrotide protege a los pacientes de algunos de los efectos secundarios del procedimiento. Estos estudios han contribuido a la reciente autorización del defibrotide (Defitelio®) para el tratamiento del síndrome de obstrucción sinusoidal grave (SOS), también conocido como Enfermedad Veno-Oclusiva Hepática (EVOH), por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). La EVOH es una complicación común entre los pacientes sometidos a TPH para el tratamiento de leucemias u otras enfermedades hematológicas malignas.
El defibrotide había sido calificado como medicamento huérfano en Europa, Estados Unidos, Corea y Australia, siendo distribuido por Gentium durante dos décadas como medicamento de uso compasivo. Recientes estudios han demostrado que, en pacientes con EVOH, defibrotide puede limitar el daño endotelial que desencadena los sucesivos eventos que finalmente causan la obstrucción sinusoidal. Además, diversos estudios muestran que defibrotide puede reducir el estado pro-trombótico de estos pacientes. A pesar de todo ello, es necesario profundizar en la investigación sobre este fármaco para conocer de forma precisa sus mecanismos de acción en pacientes con EVOH y otras complicaciones relacionadas con el TPH, como la enfermedad injerto contra receptor.
A través de este nuevo acuerdo de colaboración, el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras fortalecerá la investigación en TPH en el Campus Clínic-UB de Barcelona. Los investigadores estudiarán a fondo los mecanismos involucrados y determinarán el papel del defibrotide en la prevención del daño vascular durante los trasplantes de progenitores hematopoyéticos.
Gentium se complace en iniciar este acuerdo de colaboración con el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, reconociendo el elevado nivel de conocimiento y la investigación puntera llevada a cabo en el Instituto. Como parte de este acuerdo, Gentium proporcionará una importante aportación económica.
