Discovered how to predict whether patients with leukaemia will be sensitive to epigenetic drugs

Researchers from the Josep Carreras Leukaemia Research Institute, spearheaded by the Cancer Epigenetics group led by Dr. Manel Esteller, described the effects of chemotherapy at the single cell resolution in the bone marrow of Myelodysplastic Syndrome patients. The results help better understand which cellular populations are more sensitive to azacitidine, an epigenetic drug, and offer valuable insights on how to treat relapses after treatment.

Alterations in the chemical modifications that control gene expression, known as Epigenetics, have proven to be one of the most characteristic properties of all human tumours. This realization has led to the development of very intense pharmacological research to find drugs that act at this level against cancer. Today, there are nine epigenetic drugs approved for use in oncology, especially in leukaemia, lymphomas and soft tissue tumours. However, a mystery remains: Why do some of these patients respond clinically to these compounds while in other cases they show resistance to their action?

A recent article authored by Dr. Ignacio Campillo and Marta Casado, researchers from the Cancer Epigenetics led by Dr. Manel Esteller, Director of the Josep Carreras Leukaemia Research Institute, ICREA Research Professor and Chairman of Genetics at the School of Medicine of the University of Barcelona, provides the first answer to this question by showing how the persistence of certain cancer cells, bearing specific mutations, is associated with the lack of clinical benefit of these pharmacological principles.

The research, published at the journal Cancer Research Communications, the official journal of the American Association for Cancer Research (AACR) for the rapid publication of interesting results, is a joint effort of several groups at the Josep Carreras Institute, including single cell specialists Dr. Elisabetta Mereu and Dr. Caterina Mataand clinical researchers Dr. Lurdes Zamora, Dr. Blanca Xicoy, Dr. Gaël Roué and Dr. Franscesc Solé.

“We decided to focus our study on a type of bone marrow cancer, where leukaemia blood cells are formed, called myelodysplastic syndrome because the treatment of choice is an epigenetic drug called azacitidine, an inhibitor of DNA methylation. We studied what was happening at the DNA and protein levels in thousands of cells separated from these patients at two time points: before and after receiving the epigenetic therapy”, explains Dr. Esteller about the research.

“We managed to characterize more than 30 cell subtypes and 50 genes, observing that the patients where pharmacological treatment had an effect had a particular profile at the individual cell level: they presented a decrease in the number of mutations in stem and progenitor cells and in immature granulocytes and monocytes. This suggests that if we do not eliminate these altered primitive cells, which appear early during the tumour process, the therapy has little chance of success.

The good news for patients resistant to epigenetic drugs is that we have detected that some of the new mutations that appear may now be targets of other drugs specifically directed against them. As if it were a game of cat and mouse between the doctor and the cancer, the tumour’s strength against one drug generates its vulnerability against another drug.

Hence the importance of molecular studies at the single cell level that allow us to predict not only the prognosis of the disease but also what this leukaemia may be sensitive to”, concludes the researcher.

The research has received funding from the Spanish Ministry of Science and Innovation, the Marie Skłodowska-Curie Action, the CELLEX Foundation and “La Caixa” Foundation among others.

Chromosome instability revealed in childhood B-cell leukaemia

Researchers from the Josep Carreras Leukaemia Research Institute have demonstrated the presence of chromosome instability in childhood B-cell acute lymphoblastic leukaemia for the first time. This is a feature known to play an important role in cancer progression and very much related to the patient’s overall survival. The identification of cellular adaptations to cope with its related genetic defects, especially in the cell division’s machinery, may open the door to new strategies against the disease.

The research, published recently at the top journal EMBO molecular medicine, involved researchers from the Menéndez Lab at the Josep Carreras Institute and other Spanish institutions like the Hospital Clínic, Sant Joan de Déu, Hospital Virgen de la Arrixaca and Castilla-La Mancha University, as well as groups from The Netherlands, France, Italy and The Unites States. It was coordinated by Dr. Oscar Molina, an emerging scientist at the Josep Carreras Institute.

When it comes to chromosomes, too many or too few is double trouble. Every human cell has its own set of 46 chromosomes, spanning the whole genetic information it needs to live and behave properly within its tissue.

The delicate balance between the 20 thousand genes lying in those 46 chromosomes is so important, that even modest gains or losses may result in disease. Cancer cells are known to display a wide range of chromosome number abnormalities, usually generated by Chromosome Instability (CIN).

During its proliferation frenzy, cancer cells lose control over their chromosomes and tend to lose or gain some, leaving cells with aberrant numbers other than the regular 46. They are called aneuploid cells by scientists and it’s one of the known Hallmarks of Cancer. Even though CIN is a common trait in cancer, little was known about it in the framework of childhood B-cell acute lymphoblastic leukaemia (cB-ALL), the most common paediatric cancer showing high frequencies of aneuploidy.

Understanding whether this aneuploidy is associated with ongoing CIN, and if this has anything to do with the future progression of the disease in terms of overall survival, could give clinicians new tools to treat patients in the future. The downside is that determining CIN in leukaemic cells is a tricky thing, because these cells refuse to expand outside the body, reducing the range of experiments the researchers can do. Using state-of-the-art single cell whole genome sequencing, Dr. Molina’s team proved that there is indeed CIN in primary samples coming from patients, and that CIN was higher in aneuploid cells compared to chromosomally normal ones.

In fact, the higher values of CIN were observed in the group of patients with the worst outcomes of the disease due to its capacity to live longer and, often, resist anticancer drugs. However, this was just a static picture and the team wanted to understand the dynamics of CIN in cB-ALL. That’s why they decided to implant leukaemic cells into a very special kind of mice, to reproduce the disease and study it as if it were on human patients.

The results confirmed CIN in aneuploid cB-ALL cells growing on mice and revealed that the tumours developed in such a way that only those that kept CIN under reasonable boundaries were able to survive and develop the disease. A mathematical model of cancer progression supported the findings and offered further hypothesis on how these boundaries could be established in cancer cells.

Too many alterations make the cell unable to live, usually triggering its own self destruction program. A proteomic analysis of the different cell populations within the tumour showed that those surviving had a specific set of protecting alterations in the cell division machinery that would make them insensitive to mild chromosome number changes, letting them live longer and keep up with the disease while resisting anticancer treatments, commonly attacking chromosome segregation.

Overall, the identification of CIN in cB-ALL leukaemia and understanding how it relates with overall survival is a key finding that will be instrumental in the future to assess the risk of a patient and, therefore, his/her therapeutical pathway.

Also, the misfunctions found in the cell division machinery open the door to finding new therapeutical targets and developing a new set of anticancer drugs to avoid cell adaptation to genome instability and, eventually, die.

The research has been funded, among others, by the Josep Carreras Foundation, Obra Social La Caixa, the Spanish Ministry of Economy and Competitiveness/European Union NextGenerationEU and a personal grant from the Spanish Association Against Cancer to Dr. Molina.

El Dr. Francesc Solé, jefe del grupo de síndromes mielodisplásicos del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, coordina el primer monográfico mundial sobre genómica de los cánceres hematológicos poco frecuentes

El Dr. Francesc Solé, investigador del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, ha coordinado la publicación de este primer monográfico sobre genómica y enfermedades oncológicas de la sangre poco frecuentes. Este trabajo pone el foco en todo lo que la genómica puede aportar en el diagnóstico, pronóstico y tratamiento más efectivo de un cáncer oncohematológico raro.

La genómica estudia los cambios genéticos que definen una enfermedad. Cada una va asociada a un cambio genético distinto. Cuando son enfermedades frecuentes es fácil detectar el cambio genético y conocer su papel en el curso clínico de la enfermedad, pero cuando son enfermedades raras cuesta determinar los genes claves para definirlas y determinar su pronóstico.

Este monográfico, dirigido a la comunidad científica y a los profesionales sanitarios, aglutina los últimos conocimientos sobre la genética de estas enfermedades raras, incorporando tablas y gráficas que refuerzan la exposición de cada una de ellas.

Para elaborar este compendio, el Dr. Solé contactó con los investigadores más relevantes a nivel nacional e internacional de cada una de las enfermedades que conforman el proyecto, como la leucemia linfoblástica T del adulto, la leucemia mielomonocítica crónica juvenil, la leucemia de células plasmáticas, leucemia de células peludas, etc.

Para cada una de ellas, los autores explican el valor diagnóstico, pronóstico y el tratamiento adecuado.

El monográfico consta de 14 capítulos y 4 han sido elaborados por investigadores del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

El Dr. Francesc Solé, que dirige el grupo de síndromes mielodisplásicos (SMD), ha abordado un subtipo de SMD con deleción 5q. En este caso, los cromosomas carecen de una parte del cromosoma 5. Se trata de un subtipo poco frecuente y ocurre más a menudo en mujeres de edad avanzada. Son pacientes candidatos a recibir un tratamiento que da respuesta en el 70% de los casos.

El grupo de Biología de células madre, Leucemia de desarrollo e Inmunoterapia dirigido por el Dr. Pablo Menéndez ha publicado las últimas novedades de la leucemia linfoblástica aguda pro B del lactante con translocación t(4;11) que tiene origen prenatal y afecta a menos de 10 niños cada año en España. Es una enfermedad de mal pronóstico y su tratamiento es muy agresivo. El artículo se centra en un subtipo mucho menos frecuente. Se trata de pacientes que tienen un número de cromosomas muy bajo, casi la mitad de lo que se encuentra en una célula normal. Estos pacientes tienen un curso agresivo y en su artículo se comentan las opciones terapéuticas actuales.

El grupo del Dr. Josep Maria Ribera sobre la leucemia linfoblástica aguda en adultos tiene una vertiente que lidera la Dra. Eulàlia Genescà en la que investigan las leucemias linfoblásticas agudas T, que representan un 25% de las leucemias agudas en adultos. Es el más complejo y heterogéneo a nivel genético, con un pronóstico desolador. La experiencia del grupo en esta enfermedad ha permitido escribir un artículo referente para definir el papel clínico de la genómica en esta enfermedad.

Asimismo, el monográfico también trata la leucemia mielomonocítica juvenil a través de un capítulo liderado por la Dra. Laura Belver. Esta enfermedad afecta a niños de 2 o menos años y representa de 5 a 10 casos al año en España. Uno de los objetivos de la Dra. Belver es entender mejor cuáles son las alteraciones genéticas que la producen, y ayudar a conseguir una mayor tasa de curación.

Con este monográfico los profesionales podrán conocer los últimos avances de determinadas enfermedades oncológicas de la sangre poco frecuentes y ayudará en el diagnóstico y tratamiento de los pacientes afectados. Estamos seguros de que el monográfico será de gran ayuda a los hematólogos que deban abordar el diagnóstico y tratamiento de un paciente con alguno de estos cánceres hematológicos raros.

OneChain Immunotherapeutics logra la designación de Medicamento Huérfano en Estados Unidos para una terapia CAR-T contra un agresivo subtipo de leucemia de células T

OneChain Immunotherapeutics (OCI), spin-off del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, participada por Invivo Ventures, CDTI-Innvierte (Ministerio de Industria) y la Fundación Josep Carreras ha logrado un nuevo hito a nivel internacional.

Su producto OC-1 acaba de recibir la designación de Medicamento Huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de un subtipo de leucemia.

La obtención de esta designación confirma la necesidad de nuevos tratamientos para los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de tipo T, y refuerza el potencial de OC-1 como opción terapéutica para los pacientes que no responden a las terapias actuales.

OC-1 es un CAR-T dirigido al antígeno CD1a, una proteína presente en los tumores de pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical, un subtipo de leucemia agresivo y con escasas opciones terapéuticas.  Un CAR-T es un tratamiento que consiste en extraer las células T del paciente (las encargadas de la defensa de nuestro organismo), modificarlas en laboratorio y volverlas a infundir al paciente.

Para estos pacientes, la primera línea de tratamiento suele ser efectiva, pero el pronóstico para aquellos que no responden a las terapias existentes es muy desfavorable.

La designación de Medicamento Huérfano se concede a fármacos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos.

Para la obtención de esta designación, además de presentar los datos de prevalencia de la enfermedad, hay que justificar la necesidad de nuevos tratamientos y presentar los datos del producto que demuestren que puede ser una nueva alternativa terapéutica.

Este es un paso crucial en el camino de OCI porque brinda esperanza a los pacientes que no cuentan con otras opciones terapéuticas.

Este reconocimiento a OC-1 se suma a la designación que ya recibió por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2021, ambas otorgadas en base a sólidos datos preclínicos que respaldan la eficacia y seguridad del tratamiento.

La compañía inició el ensayo clínico CARxALL en enero de 2023 para evaluar la seguridad y eficacia del producto en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical sin alternativa terapéutica.

Estos logros son un testimonio del avance de la compañía y del potencial de su enfoque para tratar neoplasias malignas.

Researchers of the Josep Carreras Institute create a model of childhood leukemia through gene edition

Researchers of the Josep Carreras Leukaemia Research Institute and the Spanish National Cancer Research Center (CNIO) have succeeded in recreating the key genetic alterations of a particularly complicated subtype of childhood Acute Lymphoblastic Leukemia in human cells. The new model, created using gene-editing techniques, progresses in an extremely similar way to what occurs in children, often newborns. The model will help to better understand B-cell leukemias with MLL::AF4 fusions, which are found in 80% of the cases of infant leukemias and are associated with a poor prognosis.

B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL) is one of the most frequent pediatric cancers. Although its survival rate is, in general terms, higher than 80%, some of B-ALL subtypes have a poor prognosis and are still far from these figures. This is the case of B-ALL harboring the fusion between the MLL and AF4 genes, whose survival rate is less than 40%, and for which there was not yet a reliable model that would allow researchers to thoroughly study them.

A scientific team, led by Dr. Pablo Menéndez, of the Josep Carreras Leukaemia Research Institute, a CERCA center of the Catalan Government, has just presented the first cellular model capable of behaving as the disease does in patients. The study, led by Dr. Clara Bueno, of the Josep Carreras Institute, and Dr. Raúl Torres-Ruiz, of the Spanish National Cancer Research Center (CNIO), has been published in the peer-reviewed journal Blood, the leading international reference in the field of hematology. The model has been created by genetically editing both fetal and neonatal cells, provided by the Barcelona Blood and Tissue Bank and the MRC/Wellcome Trust Centre (UK). The CRISPR-Cas9 tool, one of the latest revolutions in the field of molecular biology, has been used for editing the cells

Gene fusions are able to produce fused proteins, sometimes with novel and unexpected functions. The MLL::AF4 fusion in childhood B-ALL occurs during fetal development and involves DNA exchange between chromosomes 4 and 11. The resulting protein is capable of activating a set of cellular mechanisms, both genetic and epigenetic, that lead to leukemic transformation of the cell in a period of time that can be very short, depending on the DNA fragments involved in the new fusion gene.

In this regard, it is known that there are several subtypes of B-ALL with MLL::AF4 fusion, depending on the fused fragments. Infant B-ALL (under one year of age) show fusion from introns 11 and 12, while in leukemia in children older than one year of age the fusion occurs from intron 10. The research team has demonstrated that the new model is able to reliably reflect these differences, which represents a major advance.

The research results demonstrate that the differences between the subtypes of childhood B-ALL with MLL::AF4 fusion are related to the DNA fragments involved in the gene fusion, and not so much to the time the alteration appears. The study also provides the scientific community with a new, robust of the disease, closer to what happens in patients. This tool will be essential in the coming years to better understand childhood MLL::AF4 B-LLA and to develop specific therapeutic strategies to improve its survival rate. This tool will be essential in the coming years to better understand childhood MLL::AF4 B-LLA and to develop specific therapeutic strategies to improve its survival rate.

The study has received the support of the Unoentrecienmil Foundation, the Asociación Española Contra el Cancer (AECC), the “Héroes Hasta la Médula” Association through the Josep Carreras Foundation, the Spanish Ministry of Science and Innovation and the Carlos III Health Institute.

«Match Tour»: la nueva campaña de la ONT, las comunidades autónomas y la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia para fomentar la donación de médula ósea

La campaña busca potenciar la inscripción de nuevos donantes de entre 18 y 40 años, especialmente varones, y alcanzar los 500.000 donantes registrados en el REDMO, objetivo del Plan Nacional de Médula Ósea. Desde este viernes, un autobús recorrerá 17 ciudades de España a lo largo de 45 días, con actuaciones y actividades de divulgación. La probabilidad de encontrar un donante de médula ósea no emparentado compatible es de 1 entre 3.500

El ministro de Sanidad en funciones, José Miñones, ha presentado este miércoles el “Match Tour”, la nueva campaña enmarcada dentro del Plan Nacional de Médula Ósea (PNMO), una iniciativa conjunta de la ONT, las comunidades autónomas y la Fundación Internacional Josep Carreras contra la Leucemia.

Impulsar el Registro Español de Donantes de Médula Ósea (REDMO) con la incorporación de personas jóvenes es el principal objetivo de la campaña ‘Match Tour. Un tour por el amor, el amor por la vida’, con motivo del Día Mundial del Donante de Médula Ósea, que se celebra cada año el tercer sábado de septiembre.

El ministro ha estado acompañado en el acto por la secretaria de Estado de Sanidad, Silvia Calzón, la directora general de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), Beatriz Domínguez-Gil, y la directora del REDMO, la doctora Juliana Villa, la enfermera divulgadora Esther Gómez, la paciente trasplantada de médula ósea María Revuelta y Marcos de La Fuente, donante de médula ósea.

En su intervención, Miñones ha animado a los más jóvenes a informarse adecuadamente sobre la donación de médula ósea e inscribirse en el REDMO, gestionado por la Fundación Josep Carreras, por designación del Ministerio de Sanidad: “Hacerse donante de médula ósea es una decisión valiente. Demuestra una solidaridad extraordinaria con cualquier ciudadano del mundo que pueda necesitar un trasplante y no cuente con un donante compatible en su entorno familiar. Con una buena información y un pequeño gesto, se puede salvar una vida”.

La iniciativa “Un match x la vida” comenzó en 2019. Este año, la campaña busca atraer la atención de los donantes potenciales más jóvenes, de entre 18 y 40 años, especialmente varones, y alcanzar los 500.000 donantes inscritos en el REDMO, en línea con los objetivos del Plan Nacional de Médula Ósea.

 

Un recorrido por 17 ciudades españolas en 45 días

 

El lema elegido mantiene la misma línea de la propuesta anterior, pero se traduce en una acción más directa. “Match Tour. Un tour por el amor, el amor por la vida” parte, nuevamente, de una analogía sobre el uso de aplicaciones para buscar pareja y las dificultades para encontrar la adecuada. En esta ocasión, será un autobús el que, a lo largo de 45 días, recorra 17 ciudades españolas, a las que se ha sumado Andorra.

Como se explica en la información que se facilitará a los interesados, la probabilidad de hallar un donante de médula ósea no emparentado compatible es de 1 entre 3.500. La campaña busca concienciar e informar a los más jóvenes en un ambiente distendido, por lo que se realizarán actuaciones y juegos en el autobús. Además, un equipo de profesionales sanitarios proporcionará información específica sobre lo que implica este tipo donación y registrará como donantes a las personas que lo deseen. Se contará con una zona específica habilitada para extraer muestras de los donantes registrados in situ.

Las ciudades, además de Andorra, en las que se va a presentar la campaña son: Barcelona, Bilbao, Cáceres, La Laguna, Logroño, Madrid, Murcia, Oviedo, Palma de Mallorca, Pamplona, Salamanca, Santander, Santiago de Compostela, Sevilla, Toledo, Valencia y Zaragoza.

La campaña arranca este mismo viernes en Barcelona y se prolongará hasta el 31 de octubre en Madrid. La dirección para acceder a la web creada específicamente para ello es www.unmatchxunavida.com y en ella se encuentra toda la información práctica sobre la ruta del autobús. La campaña se puede seguir a través de los perfiles oficiales de redes sociales de la ONT, las coordinaciones autonómicas de trasplantes y la Fundación Josep Carreras.

Miñones también ha subrayado la mejora cualitativa de los tipajes (caracterización de los donantes) del PNMO para incrementar su efectividad. “De poco sirve tener mucho donante registrado, si luego no puede donar”, ha explicado. Este objetivo también se pretende lograr rejuveneciendo el Registro y facilitando la incorporación de donantes masculinos para equilibrar el género de las personas inscritas.

Los datos del REDMO precisamente demuestran la necesidad de incorporar varones al registro, puesto que, en 2022, el 64% de los donantes eran mujeres y el 36% hombres. Sin embargo, la probabilidad de que un varón llegue a ser donante efectivo triplica a la de las mujeres, puesto que son los más solicitados por los equipos, al relacionarse su donación con mejores resultados después del trasplante. En lo referente a la edad, la mitad de todos los donantes disponibles eran menores de 40 años, según recoge la memoria del REDMO de 2022, y la media de edad de los donantes incorporados en 2022 fue de 27 años.

Mejorar la autosuficiencia, es decir, la capacidad de encontrar un donante en el Registro español para un paciente residente en nuestro país es otro de los aspectos prioritarios para el PNMO. En este aspecto, el objetivo es conseguir que el 35% de los trasplantes de médula ósea de donante no emparentado en España se realicen con donantes inscritos en el REDMO. En lo que llevamos de año, nuestra autosuficiencia se cifra en un 34%. En 2012, apenas alcanzaba el 4%.

La donación de médula ósea en cifras

  • España cuenta ya con más de 480.000 donantes de médula en el REDMO (a 1 de septiembre de 2023) de los cuales un 16% (74.720) son residentes en Cataluña. A ellos se añaden 62.409 unidades de sangre de cordón umbilical almacenadas en España (19.006 unidades en Cataluña), un 8% de las almacenadas en el mundo (804.832), siendo el mayor registro de Europa y el tercero a nivel global, detrás de Estados Unidos y Taiwán.
  • Desde que la ONT puso en marcha el PNMO a finales de 2012 hasta la actualidad, el número de donantes casi se ha multiplicado por 5 (al pasar de 107.000 a más de 480.000) y las donaciones efectivas han aumentado en un 800% (al pasar de 35 en 2012 a 320 en 2022).
  • En el primer semestre de 2023 se han realizado 209 donaciones efectivas. El crecimiento de las donaciones efectivas (30% en 2022 y 30% en 2023) sitúa al REDMO en 4ª posición en Europa y en 11ª posición a nivel mundial en cuanto a eficiencia.
  • En el mundo existen más de 40 millones de donantes de médula ósea registrados. Cuando un equipo médico solicita un donante, el REDMO lo busca por todo el mundo.
  • Las solicitudes de donaciones efectivas de donantes de REDMO por parte de registros internacionales aumentaron el pasado año un 40% respecto a 2021.
  • En la actualidad la mediana del tiempo de búsqueda para encontrar un donante compatible a través del REDMO es de 27 días.

Papel de la Fundación Josep Carreras y del REDMO

El REDMO fue creado por la Fundación Josep Carreras en 1991. Su pleno desarrollo se alcanzó en 1994, con su integración en la red asistencial pública mediante la firma del primer Acuerdo Marco entre la Fundación Josep Carreras, el Ministerio de Sanidad y la ONT.

El REDMO es el único programa oficial en España encargado de la gestión de la base de datos de donantes de médula ósea, datos que se reciben directamente de las Comunidades Autónomas; de la búsqueda en todo el mundo de donantes compatibles para los pacientes españoles y de la coordinación del trasporte de la médula ósea, sangre periférica o sangre de cordón umbilical desde el lugar de obtención al centro de trasplante. El REDMO recibe, además, solicitudes de búsqueda de donantes españoles compatibles para pacientes extranjeros cursadas por los Registros de otros países.

La Fundación Josep Carreras solicita a los partidos políticos que incluyan en sus programas electorales el Derecho al Olvido Oncológico

Edu testimonio imparable contra la leucemia linfoblástica aguda
Estas y otras mejoras ya se hallaban en trámite parlamentario y cercanas a su aprobación.

Debido a la disolución de las Cortes y al adelanto de las elecciones generales, la Ley del Derecho al Olvido oncológico, que se encontraba pendiente de ratificación parlamentaria inmediata, ha quedado postergada hasta la constitución de un nuevo Parlamento.

Por este motivo, la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia ha solicitado a cada uno de los partidos políticos con representación parlamentaria que incluyan en su programa electoral las propuestas y mejoras a la Ley del Derecho al Olvido oncológico, así como a la Proposición de Ley para mejorar la protección social y laboral de las personas a las que les hubiera sido diagnosticada una enfermedad grave o carcinoma.

Sería deseable que, inmediatamente después del reinicio de la actividad parlamentaria, se reemprendieran los trabajos en Comisión y Pleno a partir del punto en que se encontraba el trámite legislativo evitando así retrasos sobre una problemática cuyo abordaje suscita un amplio consenso.

Estas normativas son de gran importancia para los pacientes que superan un cáncer y los que padecen un cáncer cronificado y sus familias. Asimismo, la Fundación Josep Carreras solicita, entre otras propuestas, que se valore la abolición de las tasas académicas y universitarias si el paciente pierde convocatoria de examen.

La inversión en investigación en el ámbito oncológico ha permitido mejorar los tratamientos y las tasas de supervivencia. Hoy en día es posible considerar el cáncer como una enfermedad que tiende a la cronificación en muchas de sus variantes. Esto supone un cambio de paradigma, pues cada vez hay más personas que superan o cronifican la enfermedad.

A pesar de los avances, no todos los pacientes consiguen una remisión completa. Por ello, sigue siendo preciso apoyar la investigación científica como la que realiza el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

Datos del informe  ‘Jóvenes y Leucemia’

En un informe sobre ‘Jóvenes y Leucemia’ que presentamos a final de 2022: “el 47% de los pacientes afirmaba haber encontrado dificultades al intentar solicitar un préstamo; el 70% al pedir un seguro de decesos y el 83% cuando intentaban contratar un seguro de vida”. Asimismo, “a casi 8 de cada 10 la enfermedad les había impactado negativamente en el ámbito laboral; 6 de cada 10 tenían que abandonar o discontinuar su trabajo durante el tratamiento y, tras casi dos años (20 meses de media), solo 1 de cada 2 (el 53 %) se había reincorporado a su trabajo y el 30% lo harían con condiciones distintas a las que tenían”.

Finalmente, “el 40% declaraba haber tenido que volver a pagar tasas académicas en sus centros de estudio”.

Según el informe anual editado por la Sociedad Española de Oncología Médica, Las cifras del cáncer en España, la incidencia del cáncer aumentará en los próximos años siendo la estimación del número de nuevos casos de cáncer en España para el año 2023 de 279.260. Globalmente, la supervivencia neta a cinco años del diagnóstico de los pacientes diagnosticados en el periodo 2008- 2013 en España fue de 55,3% en los hombres y de 61,7% en las mujeres.

En el caso de la Ley del Derecho al Olvido oncológico, el pasado 25 de mayo el Partido Socialista presentó una serie de enmiendas que modificarían en Real Decreto Legislativo 01/20074 (Ley General para los Derechos de los Consumidores y Usuarios). Dichas enmiendas prometían lo siguiente:

– Declarar nulas todas las cláusulas basadas en los antecedentes oncológicos que excluyan o discriminen a la hora de contratar productos o servicios.

– Evitar que se puedan tener en cuenta los antecedentes oncológicos del asegurado para imponer condiciones más gravosas en los contratos de seguros.

– Establecer el derecho a no declarar que se ha sufrido cáncer cuando deba contratarse un seguro vinculado a un préstamo hipotecario.

– Así mismo el derecho al olvido oncológico se haría efectivo a los 5 años de la remisión completa de la enfermedad. Rogamos también que puedan incluir en la nueva ley todo lo relativo al paciente crónico que convive con la enfermedad.

– Dicha propuesta de renovación de la ley abolía también la obligatoriedad de renovación del carné de conducir a los 3 años para los pacientes con cáncer.

Respecto al Derecho al Olvido Oncológico, también solicitamos formalmente que se pueda desarrollar la lista de condiciones de salud, además del VIH, que aplican al Artículo 1 de la Ley 4/2018 del 1 de junio, por la cual “1. serán nulas aquellas cláusulas, estipulaciones, condiciones o pactos que excluyan a una de las partes, por tener VIH/SIDA u otras condiciones de salud. 2. Asimismo, será nula la renuncia a lo estipulado en esta disposición por la parte que tenga VIH/SIDA u otras condiciones de salud”.

Por otra parte, el pasado mes de mayo de 2022, una vez aprobada por unanimidad por el Senado, entró en el Congreso de los Diputados la 124/000012 Proposición de Ley para mejorar la protección social y laboral de las personas a las que les hubiera sido diagnosticada una enfermedad grave o carcinoma. Entendemos que esta iniciativa legislativa que está en vías de tramitación también es esencial para seguir avanzando en la protección social y laboral de estas personas.

Imparables por un tubo, el nuevo videopódcast de la Fundación Josep Carreras, se estrena con una entrevista a Josep Carreras

El primer capítulo, «Josep Carreras, una vida dedicada a la lucha contra la leucemia», traza un viaje intimista sobre su lucha personal contra la enfermedad y como esta engendró un proyecto en el que están implicados miles de pacientes. Este videopódcast de la Fundación Josep Carreras incide en el impacto emocional y social que conlleva un diagnóstico de cáncer hematológico en la vida del paciente.

La Fundación Josep Carreras estrena el primer capítulo de una serie de videopódcast titulada Imparables por un tubo, que se irá emitiendo una vez al mes con el objetivo de darles voz y facilitarles herramientas a los pacientes de cáncer hematológico, a su familia y entorno.

Esta plataforma ofrecerá información rigurosa y útil sobre las diferentes circunstancias que vive un paciente hematológico durante el transcurso de su enfermedad y el impacto social que tiene el diagnóstico tanto en el propio paciente como en su entorno más inmediato.

Estos pódcast están dirigidos a todos los públicos, pero se han creado especialmente para pacientes con cáncer de la sangre (leucemias, linfomas, mieloma múltiple…) y sus familiares y amigos. También están pensados para todos los profesionales que interactúan con estos pacientes y familias: personal hospitalario de unidades de hematología, trabajadores sociales, psicooncólogos, asociaciones de pacientes, además de la sociedad en general.

Para el lanzamiento de este proyecto, la Fundación Josep Carreras ha producido un capítulo especial con su presidente, Josep Carreras. Con la entrevista, Alexandra Carpentier, responsable del Programa de Experiencia del Paciente de la Fundación, dibuja un viaje por diferentes momentos de la trayectoria vital del tenor y de la historia de la Fundación.

El capítulo cuenta también con la participación de diferentes personas que dan su testimonio como beneficiarios de los proyectos que ha desarrollado la Fundación desde sus inicios.

Una de las participantes es Antonia Barrera, expaciente de leucemia, quien cuenta su trasplante de médula ósea en 1991 y como se benefició de las cámaras de aislamiento del Hospital Clínic de Barcelona, una de las primeras inversiones de la Fundación a favor de estos enfermos.

«Este tipo de mensajes no hacen más que darme todavía más estímulo y más entusiasmo para lo que viene en el futuro, para intentar ser imparables y, al mismo tiempo, lograr que la leucemia sea una enfermedad curable en todos los casos y para todos», comenta el tenor.

El recorrido no solo se centra en el trazado del mapa español, sino que también lo hace en el de Alemania, donde la Fundación tiene una sede, en Múnich, desde la que ha invertido en más de 1.500 proyectos de infraestructura e investigación en todas las regiones de dicho país.

En palabras del tenor «tener la posibilidad de superar una enfermedad de estas características y volver a la vida normal y no hacer nada sería imperdonable. Lo mínimo que podemos hacer los que tenemos la suerte de haber ganado la batalla es continuar siendo guerreros».

El primer capítulo se grabó en la Fundación Suñol de Barcelona, un espacio dedicado a la promoción del arte contemporáneo desde 2002, en cuya sede trabaja conjuntamente con la Fundación Glòria Soler, dedicada a mejorar el ámbito de la salud y que también es socia de la Fundación Josep Carreras.

Aparte de este primero, la Fundación ya tiene preparados los siguientes capítulos, que se emitirán en los próximos meses: «Cuando dicen leucemia», «¿Cómo seguir siendo yo?» o «La vida sigue».

Todos los capítulos estarán disponibles tanto en el canal YouTube de la Fundación Josep Carreras (https://www.youtube.com/user/fundacionjcarreras), en la página web: https://www.fcarreras.org/es/imparablesporuntubo así como en las principales plataformas de audio, como Spotify, Apple Podcast, iVOOX y Google Podcast.

854 pacientes alrededor del mundo recibieron en 2022 una donación de médula ósea coordinada por el Registro de Donantes de Médula Ósea

La Fundación Josep Carreras contra la Leucemia presenta la Memoria 2022 del Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO) de 2022. Esta memoria refleja la labor realizada por la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), los centros de donantes, los centros de colecta, los centros de trasplante, las coordinaciones autonómicas y la Fundación Josep Carreras-REDMO.

En 2022 el REDMO ha coordinado trasplantes para 568 pacientes españoles y 320 para pacientes de todo el mundo. Desde sus inicios en 1991, el REDMO ha gestionado la colecta, transporte e infusión de 12.704 trasplantes. En 2022, se han incorporado 21.903 nuevos donantes al REDMO, con lo que la cifra total ha alcanzado los 468.042 donantes disponibles en la base de datos del registro. La previsión del Plan Nacional de Médula Ósea era incorporar 36.001 donantes durante 2022, así que se ha conseguido el 61 % del objetivo planteado.

La Fundación Josep Carreras contra la Leucemia acaba de presentar la Memoria del Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO) de 2022. Destacamos las siguientes cifras:

Donantes

  • El número de donantes en el mundo alcanzó los 39.888.042. España se sitúa en la 13.ª posición mundial y en la 6.ª en Europa con 468.042 donantes.
  • En 2022, se han incorporado 21.903 donantes españoles al REDMO. Sin embargo, esta cifra no ha sido suficiente para conseguir el medio millón de donantes que establecía el Plan Nacional de Médula Ósea, formado por la Organización Nacional de Trasplantes, las comunidades autónomas, sociedades científicas, asociaciones de pacientes y la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia, que gestiona el REDMO tras la firma del acuerdo marco con el Ministerio de Sanidad a través de la Organización Nacional de Trasplantes.
  • 320 donantes españoles han hecho efectiva una donación de médula ósea para algún paciente del mundo que lo requería, un aumento del 16 % respecto al 2021.
  • A pesar de que los centros de trasplante solicitan de manera preferente, y por razones médicas, a donantes varones, la composición actual del registro sigue siendo mayoritariamente femenina: solo el 36 % son hombres.

Unidades de sangre de cordón umbilical

  • El número de unidades de sangre de cordón umbilical disponibles en el mundo es de 804.832. España cuenta con 62.409, de las cuales 299 son nuevas incorporaciones de 2022. El REDMO ocupa la 1.ª posición en número de unidades disponibles en Europa y la 3.ª en el mundo.
  • Desde los bancos de cordón españoles se ha coordinado el envío de 102 unidades de sangre de cordón umbilical para trasplante a pacientes de todo el mundo.

Pacientes

  • Los hospitales españoles han solicitado al REDMO un total de 1.123 búsquedas de donante no emparentado para pacientes nacionales, el 7 % más que en 2021.
  • La mediana del tiempo de búsqueda para encontrar un donante compatible ha sido de 27 días. El 93 % de estos donantes han sido localizados en un período inferior a los dos meses desde la fecha de inicio de la búsqueda.
  • Se han realizado 568 trasplantes a partir de donante no emparentado.

El trabajo semanal del REDMO durante 2022

Durante 2022, el Registro de Donantes de Médula Ósea ha desarrollado esta actividad todas las semanas:

  • Registrar a 421 donantes nuevos.
  • Rellenar 30 cuestionarios médicos con donantes potenciales inscritos en el REDMO.
  • Enviar 22 muestras de sangre de donantes españoles a centros de trasplante de todo el mundo para que confirmaran la idoneidad correspondiente.
  • Coordinar 6 donaciones efectivas a partir de donantes españoles.
  • Remitir 2 unidades de sangre de cordón umbilical desde bancos españoles a centros de trasplante de todo el mundo.
  • Iniciar 22 búsquedas de donante no emparentado nuevas para pacientes españoles.
  • Ofrecer 33 donantes idóneos para los diferentes pacientes en busca de donante de los centros de trasplante españoles.
  • Entregar 11 productos de donación procedentes de todo el mundo para pacientes tratados en los centros de trasplante españoles.
  • Las empresas de transporte con las que trabaja el REDMO han viajado 33.617 km para hacer llegar los productos de donación a los pacientes españoles que los necesitaban.

Los resultados mostrados en esta memoria anual han sido posibles gracias a la generosidad de todos los donantes de médula ósea inscritos, así como al trabajo llevado a cabo por el personal de los centros de donantes, de colecta y de trasplante, de los bancos de sangre de cordón umbilical, de los laboratorios de inmunología, de las empresas de transporte y del REDMO.

Todos colaboran siguiendo las directrices y protocolos establecidos por las coordinaciones autonómicas de trasplante, la Organización Nacional de Trasplantes y la Fundación Josep Carreras.

La memoria del REDMO está disponible AQUÍ

2,5 millones de euros para impulsar una novedosa terapia contra la leucemia desarrollada en España

Un consorcio liderado por la empresa española OneChain Immunotherapetics ha recibido 2,5M de euros de la Comisión Europea para llevar a la práctica clínica una innovadora terapia CAR-T. La terapia está dirigida contra la leucemia linfoblástica aguda tipo T, un subtipo de leucemia agresiva y principalmente pediátrica, que cuenta con escasas opciones terapéuticas. La novedad del tratamiento radica en que no depende de las células del propio paciente y ataca simultáneamente a dos dianas de las células cancerosas.

Un ambicioso proyecto liderado por la empresa OneChain Immunotherapeutics (OCI) ha recibido 2,5 millones de euros de la Comisión Europea para el desarrollo de una nueva terapia CAR-T que no depende de las células del propio paciente y ataca simultáneamente a dos dianas de las células cancerosas. La terapia podría tratar hasta un 80% de los pacientes de leucemia linfoblástica aguda tipo T (T-ALL), un subtipo de leucemia, principalmente pediátrica, que cuenta con escasas opciones terapéuticas y representa el 25% de todos los casos.

El proyecto, que tendrá una duración de tres años, tiene como objetivo madurar esta terapia para llevarla a la práctica clínica, y contará con la participación del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBMSO, un instituto mixto de investigación del CSIC y la Universidad Autónoma de Madrid) y la empresa portuguesa iBET.

 

Terapia personalizada para más pacientes

La terapia CAR-T consiste en extraer linfocitos del propio paciente (autólogos), modificarlos genéticamente para que reconozcan y ataquen a las células tumorales y volver a introducirlos en el organismo. Aunque se trata de una estrategia efectiva que ha revolucionado el tratamiento de muchos cánceres hematológicos, su proceso de fabricación es largo y costoso. Además, en muchas ocasiones, el sistema inmunitario de los pacientes está deteriorado y no es posible recoger una cantidad suficiente de linfocitos para la generación de células CAR-T.

La terapia que desarrollará OCI utilizará un subtipo de células T, denominadas gamma-delta, que son producidas en el laboratorio y son alogénicas, es decir, servirán para cualquier paciente y eliminarán la dependencia del donante. “Nuestro enfoque se basa en la utilización de un tipo de células T que no son reconocidas por el sistema inmunitario del paciente como extrañas, convirtiéndolas en una terapia universal”, explica el Dr. Víctor M. Díaz, director de investigación de OneChain y líder del proyecto. OCI ya dispone de un protocolo para generar estás células y ahora se centrará en refinarlo para escalar este proceso a nivel industrial, tarea de la que estará a cargo la empresa portuguesa iBET.

“Generar estas células T en grandes cantidades va a ser un reto, pero este tipo de terapias son una apuesta de futuro”, explica Díaz. “Tratamientos tan personalizados como las CAR-T, que solo sirven para una persona, son inviables en un sistema de sanidad público. En cambio, si tienes una terapia universal aplicable a todo tipo de pacientes, abaratas costes, el proceso es más simple y puedes tratar al paciente a demanda”, añade.

 

Atacar a una misma célula por distintos sitios

Otra característica innovadora de la terapia es que atacará simultáneamente a dos dianas presentes en las células cancerosas, haciéndola más efectiva y ampliando su espectro terapéutico. La terapia CAR-T todavía no es una opción consolidada frente a las leucemias de células T, como la T-ALL, ya que las células T tumorales y las células T sanas presentan las mismas moléculas en su superficie. Como consecuencia, las CAR-T dirigidas a las T-ALL destruyen ambos tipos de células, provocando una inmunodepresión grave en los pacientes.

OCI ya ha desarrollado un CAR-T dirigido a la proteína CD1a, una diana segura y sin apenas presencia en tejidos sanos. Sin embargo, esta molécula está presente solo en el 30% de los pacientes de T-ALL. “Nuestro laboratorio ha determinado otro marcador, que se combinará con CD1a para aumentar el espectro de tratamiento. Esperamos poder tratar a hasta un 80% de los pacientes afectados por esta enfermedad, preservando sus células sanas”, explica el Dr. Pablo Menéndez, fundador de OCI y director del grupo de biología de células madre, leucemia del desarrollo e inmunoterapia del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

La concesión de este proyecto es el resultado de un exigente proceso de selección que ha evaluado más de 180 propuestas. El Consejo Europeo de Innovación (EIC) ha seleccionado 34 de ellas con el objetivo de llevarlas desde el ámbito académico al empresarial. “Los proyectos EIC Transition buscan madurar y validar tecnologías ya probadas en el laboratorio para desarrollar un caso de negocio y llevarlas al mercado”, concluye Díaz.