15S – Día Mundial del Linfoma

  • Hoy se celebra el Día Mundial del Linfoma. Los linfomas son, con diferencia, el tipo más habitual de cáncer hematológico. Se calcula que en España al año se diagnostican unos 7.500 nuevos casos*

  • El linfoma es uno de los 10 tipos de cáncer más frecuentes en adultos y la tercera neoplasia más prevalente en niños**

  • El equipo de linfomas del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras trabaja en diferentes líneas de investigación, especialmente en el campo de la inmunoterapia y de los linfomas relacionados con el virus VIH

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España alcanza los 380.000 donantes de médula en los 7 primeros meses del año, con un aumento de un 12% interanual

  • Los datos de la ONT-REDMO cifran en 40.128 los nuevos donantes inscritos por las Comunidades Autónomas entre el 31 de julio del año anterior y la misma fecha de 2018

  • A este ritmo, los objetivos del Plan Nacional de Médula Ósea (PNMO) de conseguir 400.000 donantes al finalizar 2020 se superarán a finales  de 2018, dos años antes de lo previsto

  • Todas las administraciones han realizado un gran esfuerzo para conseguir este logro. Desde su inicio, el Ministerio ha destinado 5 millones de euros para el desarrollo del PNMO, que también ha sido cofinanciado por las Comunidades Autónomas

  • El 67% de los donantes incluidos en el registro son mujeres y el 33% hombres. Esta proporción se invierte cuando se trata de donaciones efectivas: el 67% son varones y el 33% mujeres.

  • Las Comunidades con mayor crecimiento interanual en porcentaje son, por este orden, Castilla-La Mancha (+35%), Canarias (+25%), Galicia (+21%), Extremadura (+18%) y Madrid (+16%),junto con la Ciudad Autónoma de Melilla (+22%)

  • El Plan Nacional de Médula Ósea se centra en la actualidad en la captación de donantes menores de 40 años. La evidencia científica demuestra que son los que ofrecen mejores resultados clínicos

 

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La FDA concede la Designación de Medicamento Huérfano a LK-01 para la leucemia mieloide aguda

Leukos Biotech, una empresa fundada en Barcelona por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y con el apoyo del Fondo de Capital Riesgo Inveready, anunció hoy que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para LK-01, un producto basado en apomorfina, para el tratamiento de la Leucemia Mieloide Aguda.

La leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer de la sangre que surge del linaje mieloide de células madre hematopoyéticas. Un porcentaje todavía importante de los pacientes con LMA fallecen a causa de una enfermedad progresiva después de una recaída, que se asocia con una pequeña población de células leucémicas denominadas Células Madre Leucémicas (CML). Las terapias actuales solo se dirigen a los progenitores leucémicos que proliferan rápidamente (blastos) y no a las CML que son más resistentes a la quimioterapia. Por lo tanto, la industria farmacéutica está haciendo un gran esfuerzo para desarrollar medicamentos que se dirijan selectivamente a la población de CML, y que no presenten toxicidad para las células madre sanas.

Leukos Biotech ha demostrado que las CML sobreexpresan receptores de serotonina y que la apomorfina actúa como un inhibidor de estos, provocando la muerte de las CML.

LK-01 es una nueva forma sólida de apomorfina que puede administrarse mediante inyección subcutánea, y mantener concentraciones de apomorfina en sangre clínicamente relevantes durante varios días.

El posible beneficio de LK-01 se está explorando en un ensayo de fase 1/2 patrocinado por Leukos Biotech en pacientes de edad avanzada y pacientes en recaída con LMA. Los resultados de los ensayos de Fase II se esperan más adelante en 2019.

La designación de medicamento huérfano por la FDA ofrece incentivos para que las compañías desarrollen medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 pacientes. Estos incentivos pueden incluir asistencia de la FDA en el diseño de ensayos clínicos, créditos fiscales para los costes de los ensayos clínicos y potencial exclusividad comercial durante siete años después de la aprobación.

La estrategia regulatoria de Leukos Bitoech en.EEUU. para LK-01 cuenta con el respaldo de Hemex AG, una consultora suiza especializada en colaboraciones con empresas biotech.

Prometedores resultados para intentar avanzar en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda

Actualmente, muchos de los pacientes de algunos subtipos de leucemia mieloide aguda (LMA) siguen siendo refractarios al tratamiento o tienen recaídas de la enfermedad. La quimioterapia estándar* que reciben no siempre es exitosa y muchos de ellos se vuelven resistentes a ella.

Hoy en día se está estudiando una nueva generación de fármacos llamados inmunomoduladores (IMiD), como la lenalidomida o la pomalidomida, con potentes efectos en otros tipos de cánceres de la sangre como los síndromes mielodisplásicos o el mieloma múltiple. En estos casos, hay muchos ensayos clínicos que están demostrando efectos antileucémicos muy positivos, pero en el tratamiento de la LMA sigue habiendo grandes lagunas.

Un nuevo artículo de nuestro Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, publicado ayer en la revista internacional ‘Oncoinmunology’, revela un estudio para analizar si estos fármacos IMiD pueden potenciar la eficacia de la quimioterapia estándar en pacientes de LMA con deleción del cromosoma 5q**. Se ha probado en modelos de la enfermedad preclínicos in vitro e in vivo (cientos de muestras ofrecidas por el Hospital MD Anderson de Houston, el Hospital Clínico San Carlos de Madrid, el Hospital Clínic de Barcelona y el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla). Se ha comprobado que estos fármacos son menos tóxicos y mejoran las respuestas del sistema inmunológico. Podrían evitar la quimioresistencia en estos pacientes. En este estudio han participado diferentes investigadores del Campus Clínic-UB del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y ha sido liderado por Belén López-Millán.

 

La leucemia mieloide aguda

La leucemia mieloide aguda supone el 40% de las leucemias diagnosticadas en adultos en los países occidentales. En España se diagnostican cada año casi 1.000 nuevos casos. Cabe decir que la LMA comprende una biología y grupo de trastornos genéticamente heterogéneo, caracterizados en general por la rápida expansión de blastos mieloides inmaduros en la médula ósea. Hay 7 subtipos de la enfermedad y todos tienen pronósticos y tratamientos muy diferentes. En contraposición con las leucemias linfoblásticas agudas (LLA), el tratamiento de la leucemia mieloide aguda no ha mejorado de forma sustancial en los últimos 20 años. La alta tasa de mortalidad y/o complicaciones en pacientes de LMA (en algunos casos más del 50% de los pacientes) hace que sea fundamental que estudiemos más esta enfermedad y dediquemos recursos a su investigación para llevar los IMiD’s al frente del arsenal terapéutico disponible.

A día de hoy, la lenalidomida está aprobada por la Agencia Española del Medicamento para los síndromes mielodisplásicos 5q y el mieloma múltiple, mientras que la pomalidomida lo está para el mieloma múltiple. El estudio del efecto de los IMiD’s en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda, por si solos o en conjunto con el resto de fármacos de quimioterapia estándar, necesita continuar, pero son muy valiosos los resultados positivos que se están dando ya en proyectos como éste del Campus Clínic-UB del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.

* La quimioterapia estándar para la leucemia mieloide aguda se basa en análogos de nucleósidos como Ara-C o fludarabina y antraciclinas como idarrubicina y daunorrubicina seguidas por altas dosis de consolidación de Ara-C.

** En los pacientes que no presentan deleción del cromosoma 5q, la eficacia de estos fármacos de nueva generación no ha podido ser demostrada.

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